Nauwkeurige genbewerkingstechnologie ontwikkeld voor de behandeling van melonoom en bloedkanker

Onderzoekers van het Gladstone Institute en de University of California, San Francisco, hebben een nieuwe

technologie voor het bewerken van genen met behulp van CRISPR-Cas9.De voorgestelde methode maakt geen gebruik vanvirussen en maakt het mogelijk om lange DNA-strengen met hoge precisie in te brengen.

Het CRISPR-Cas9-genbewerkingssysteem toonde:de effectiviteit ervan in veel onderzoeken. Hiermee kunt u afzonderlijke secties van genen uitschakelen, verwijderen of vervangen. De technologie heeft van oudsher virale vectoren gebruikt om het benodigde DNA (matrix) over te brengen - de omhulsels van virussen zonder hun pathogene componenten. Het belangrijkste nadeel van de technologie is dat het voor wetenschappers moeilijk is om precies te bepalen waar het juiste materiaal zal worden ingebracht, wat leidde tot meerdere nevenmutaties.

In hun werk gebruiken wetenschappers enkelstrengsDNA en hetzelfde Cas9-eiwit, dat als een schaar werkt en het molecuul op de juiste plaatsen snijdt. In 2015 demonstreerden de auteurs van het werk voor het eerst de mogelijkheid om korte DNA-templates in immuuncellen in te voegen zonder virale vectoren met behulp van een elektrisch veld. Nieuw werk heeft deze technologie gecombineerd met behulp van het Cas9-eiwit.

De studie toonde aan dat de nieuwe methode van genbewerking vereenvoudigt de re-engineering van grote aantallen cellen voor therapeutische doeleinden. In dit geval bereikt de efficiëntie 80-90%. Hierdoor waren wetenschappers in staat om snel en efficiënt genoeg CAR-T-cellen (genetisch gemodificeerde T-cellen) te genereren.

De gecreëerde cellen kunnen worden gebruikt om te vechten tegenmultipel myeloom, bloedkanker en het herschrijven van de volgorde van genen waarvan de mutaties kunnen leiden tot zeldzame erfelijke immuunziekten.

Lees verder:

Zonnevlek ter grootte van de aarde groeit 10 keer in 2 dagen: hij is op ons gericht

Dit is de "tweeling" van de aarde in het verleden: een unieke planeet-oceaan werd niet ver van ons gevonden

Van het lichaam naar de mond: wetenschappers hebben begrepen waar de tanden vandaan kwamen