Naarmate technologieën voor het bewerken van genen die gebruik maken van CRISPR zich ontwikkelen, hebben wetenschappers steeds meer manieren nodig om dit te doen
Artsen van het Broad Institute en Brigham and Women's Hospital zeiden in een nieuwe studie dat ze moleculen hebben gevonden die het proces van genbewerking met behulp van CRISPR veilig en snel kunnen blokkeren.
Volgens de senior auteur van de nieuwe studieAmita Chodie, in soortgelijke werken, zijn andere wetenschappers op zoek naar CRISPR-remmers bij grote eiwitten, terwijl deze groep artsen zich richt op het verkennen van de mogelijkheden van het gebruik van synthetische laag-moleculaire objecten.
Als onderdeel van de studie hebben wetenschappers een platform verzameldvoor screening, die nauwkeurig de activiteit van het CRISPR-enzym in de cel kan meten. Het neurale netwerk analyseerde meer dan 15 duizend mogelijke biologische verbindingen en hun reacties op CRISPR om de meest effectieve te identificeren voor remming.
incut
Eén verbinding, BRD0539, was daartoe in staatremmen het Cas9-enzym en maken het los van DNA. De activiteit ervan was sterk dosisafhankelijk, wat het in de toekomst mogelijk zal maken de mate van remming vrijwel direct te controleren. Bovendien bleek BRD0539 stabiel in plasma en gemakkelijk uit bloed te worden verwijderd.
Wetenschappers merken op dat moleculen in klinische onderzoeken niet kunnen worden gebruikt, omdat de genetica pas begonnen is met het onderzoeken van het gebruik van BRD0539 in het remmingsproces.