De doelen van moderne genetische manipulatie
De Russische regering in de routekaart voor de ontwikkeling van biotechnologieën en
Ze proberen dit idee al in het buitenland te implementeren:in de US Academy of Sciences de mogelijkheid bieden om kiemcellen en embryo's te bewerken onder de strengste controle en voor medische doeleinden. Bijvoorbeeld om ziekten te bestrijden die handicaps veroorzaken. De Verenigde Staten begrijpen dat de ontwikkeling van technologie onvermijdelijk is, evenals veranderingen in het genoom van sperma, stamcellen en andere in de nabije toekomst. In China is dit idee al op staatsniveau opgelost: in 2016 werden veranderingen aangebracht in het genoom van een volwassene - ze transplanteerden immuuncellen om longkanker te genezen.
Moderne genetische manipulatie vecht voor de overwinningover oncologische ziekten: de meeste ontwikkelde geneesmiddelen voor gentherapie zijn specifiek gericht op de behandeling van kanker. Het is mogelijk dat de eerste toepassingen van de genome editing-techniek juist zullen zijn bij patiënten met een ongeneeslijk stadium van kanker. Bovendien zijn er ernstige ziekten van het hematopoëtische systeem (hemofilie, thalassemie en andere) - CRISPR Therapeutics en Vertex Pharmaceuticals werken er al mee en veranderen beenmergstamcellen.
Bovendien zit het probleem niet alleen in complexiteit.ontwikkeling van de behandeling, maar ook in de kosten van therapie. Er zijn manieren om kanker te verslaan, maar ze zijn duur: zowel voor het productiebedrijf (hoge schaalkosten) als voor de consument. Daarom is het noodzakelijk om alternatieve methoden te zoeken die toegankelijker zullen zijn.
Laatste wetenschappelijke vooruitgang
De grootste doorbraak van het decennium was het systeemCRISPR / Cas9, waarvoor de makers Jennifer Doudna en Emmanuelle Charpentier in 2020 de Nobelprijs voor Scheikunde ontvingen. CRISPR / Cas9 is een zeer nauwkeurige genoombewerkingsmethode waarmee u de genen van levende micro-organismen, inclusief mensen, kunt veranderen. En met zijn hulp zijn er kansen om methoden te creëren om hiv en andere ziekten te bestrijden, die tegenwoordig als een zin klinken.
Wetenschappers over de hele wereld begonnen ermee te experimenterenCRISPR / Cas9, maar het luidste (en tegelijkertijd belangrijke voor de wereld) verhaal speelde zich af in China. In 2018 werden genetisch gemodificeerde kinderen geboren - meisjes Lulu en Nana. De zygote werd verkregen met behulp van IVF (in-vitrofertilisatie), genetisch gewijzigd met CRISPR / Cas9 en geïmplanteerd in de baarmoeder van de vrouw die de meisjes heeft gebaard. Het is mogelijk lang te discussiëren over de ethiek van het experiment en de modificatie van mensen (in veel landen is het bewerken van de genen van het embryo verboden vanwege onvoorziene gevolgen voor de genenpool), maar het valt niet te ontkennen dat de experiment is van groot belang voor de wetenschap.
Zygote DNA bewerkt om te proberenom het voorkomen van HIV-infectie (die de vader had) uit te sluiten, evenals pokken en cholera door excisie van het CCR5-gen. Het is opmerkelijk dat het verhaal plaatsvond aan de vooravond van de Tweede Internationale Top gewijd aan het bewerken van het menselijk genoom, waar het publiek besprak: is het tijd om mensen toe te staan zichzelf te bewerken en hoe. Als de methode om CRISPR / Cas9 in embryo's te gebruiken alsnog goedkeuring krijgt van de overheid (en dit gaat niet alleen over China), wordt het eindelijk mogelijk om via IVF gezonde kinderen te krijgen, zelfs als de ouders (een of beide) mutaties hebben. Experimenten in 2017 lieten geen "bijwerkingen" van CRISPR / Cas9 zien bij muizen, apen en 300 menselijke embryo's, maar het is nog te vroeg om hun absolute veiligheid te beweren.
Minder resonerende wetenschappelijke prestatie - in 2019jaar in het tijdschrift Optics Letters verscheen een artikel over de ontwikkeling van een nieuwe sensor voor de detectie van een biomarker van oncologie (S100A4-eiwit) in urine. De eigenaardigheid van deze technologie ligt in de hoge gevoeligheid van de sensor: hij kan de aanwezigheid van kanker detecteren, zelfs met een lage concentratie van de overeenkomstige biomarkers. Bovendien kan deze technologie worden opgeschaald voor massaal gebruik tegen lagere kosten dan de sensoren die tot dan toe bestonden - ze waren te groot en duur om te integreren in apparaten voor regelmatige bewaking van de toestand van de patiënt. De technologie is gebaseerd op een optische microchip met sondes die zich binden aan de S100A4-eiwitbiomarker in een urinemonster. Vervolgens worden de frequentieverschuivingen van de laser in de chip gevolgd en wordt de aanwezigheid van kanker bepaald.
Toonaangevende startups in genetica
In de VS in 2008 was de uitvinding van het jaar de dienstDNA-testen vanaf het opstarten van 23andMe. Het bedrijf veranderde de gedachten van mensen, zoals Apple het jaar ervoor deed met de iPhone: 23andMe begon met de persoonlijke genomics-revolutie. DNA-typering kwam beschikbaar voor iedereen die een speciale kit kocht. Dit bleek belangrijk te zijn voor het plannen van zwangerschappen: de tests maakten het mogelijk om mutaties bij het ongeboren kind te zien (op basis van de genen van de ouders) en om het risico op het krijgen van een kind met ziekten die tot zijn handicap zouden kunnen leiden, uit te sluiten.
In Rusland begonnen ze na het succes van 23andMe te verschijnensoortgelijke start-ups. Bijvoorbeeld ‘Genoanalitika’, een van de eersten op onze markt die DNA-testen aanbood. Maar de startup Genotek is beter bekend en wordt de leider in commerciële genomics genoemd. Het bedrijf verscheen in 2010 op basis van de bedrijfsincubator van de Moskouse Staatsuniversiteit, begon te werken in samenwerking met de Russische Academie van Wetenschappen en werd al in het eerste jaar winstgevend.
Vandaag de dag werkt Genotek met 71 landenonderzoek voor klinieken en particulieren. De bekendste ontwikkeling van Genotek is een DNA-test, met behulp waarvan de genotyperingsprocedure wordt uitgevoerd. De cliënt brengt het biomateriaal (speekselmonster) over naar het laboratorium en ziet het resultaat in zijn persoonlijke verslag: aanleg voor specifieke ziekten, voedingsadviezen, mogelijke bijwerkingen van bepaalde medicijnen en nog veel meer, inclusief erfelijke pathologieën en conceptieproblemen. Het bedrijf heeft ook zeer gevoelige PCR-tests voor COVID-19 ontwikkeld voor Rusland en de GOS-landen.
Naast de klassieke DNA-tests datworden aangeboden door verschillende Russische startups, er zijn ook meer eng gerichte. Zo ontwikkelt JVS Diagnostics een test die kwaadaardige tumoren in de vroege stadia opspoort met een nauwkeurigheid van 90%. Het werkt met de steun van Skolkovo en haalde in 2018 $ 400.000 op om de test naar de massa te brengen. Een andere smalle niche is de studie van genen die oogaandoeningen beïnvloeden. Dat doet de startup Oftalmic al sinds 2008: het biedt 60 soorten DNA-testen aan om oogproblemen te diagnosticeren. Over de aangetrokken investeringen is niets bekend.
Er zijn ook vergelijkbare startups in Europa:Blueprint Genetics in Helsinki biedt bijvoorbeeld AI-aangedreven genetische testoplossingen. De startup is gericht op het diagnosticeren van erfelijke ziekten met behulp van het CLINT AI-platform en OS-Seq, een gepatenteerde gerichte sequencing-technologie (een reeks methoden om de nucleotidesequentie van elementen in een DNA-molecuul te bepalen). Voor Europa is Blueprint een van de toonaangevende leveranciers van genetische tests voor meer dan 2.200 ziekten in 14 gebieden, van cardiologie tot hematologie.
De Britse startup Freeline ging ergens anders heenrichting: hij ontwikkelt methoden voor gentherapie voor de behandeling van chronische systemische ziekten. In 2020 ontving het project € 106 miljoen om oplossingen te ontwikkelen voor de behandeling van leveraandoeningen die als ongeneeslijk en slecht begrepen worden beschouwd. In de toekomst is de startup van plan haar programma voor de behandeling van hemofilie, de ziekte van Fabry en de ziekte van Gaucher uit te breiden. Ze behoren allemaal tot weesziekten (zeldzame), waarvan er meer dan 6000 in de wereld zijn, maar slechts enkele zijn vatbaar voor therapie.
Marktvoorspellingen
Een van de opkomende trends die analistenvoorspel verdere ontwikkeling - dit is de leiding van de regio Azië-Pacific. De stimulans voor actieve ontwikkeling dient te worden gegeven door ontwikkelingen in de beheersing van ziekten: zowel preventie als behandeling (of het vertragen van de progressie). Bovendien zal gepersonaliseerde geneeskunde in een stroomversnelling blijven - iets dat is verschenen dankzij bedrijven die DNA-tests vrijgeven aan de massa.
Leiders blijven 23andMe, Oxford NanoporeTechnologieën en Veritas Genetics, die hun ontwikkelingen commercialiseren. Tot 2017 hadden alleen medisch specialisten toegang tot tests en nu worden soortgelijke onderzoeken uitgevoerd voor de massaconsument. Ook begon Veritas Genetics in 2017 in China met het uitvoeren van genomische sequencing van pasgeborenen voor de vroege opsporing van ernstige pathologieën: de test kan bijna duizend ziekten rapporteren. Toegegeven, het kost $ 1,5 duizend en de resultaten worden drie jaar later nog steeds in twijfel getrokken.
Binnenlandse experts zijn er zeker van dat de dichtstbijzijndede toekomst van de genetica is de actieve ontwikkeling van methoden voor de behandeling van oncologie en neurodegeneratieve ziekten. Nu zijn de inspanningen van de meeste bedrijven in het MedTech- en BioTech-segment gericht op de studie van de DNA-sequentie in kankercellen, hun veranderingen en het zoeken naar individuele therapiemethoden voor een specifieke tumor. De eerste medicijnen kwamen op de markt, en er zullen er meer zijn. Het is mogelijk dat de technologie van het gebruik van genetisch gemodificeerde cellen in de geneeskunde wordt opgeschaald, en net zoals antibiotica in de 20e eeuw meer dan een dozijn dodelijke ziekten geneesbaar maakten, zullen kanker en neurodegeneratieve ziekten ook niet langer als een zin klinken.
Zie ook:
De eerste nauwkeurige kaart van de wereld is gemaakt. Wat is er mis met de rest?
De meest stormachtige plek op aarde: waarom Drake Passage de gevaarlijkste route naar Antarctica is
Nieuwe uraniumverbinding breekt record voor abnormale geleidbaarheid