Amerikaner kurert for anemi med CRISPR: det tok bare én injeksjon

For to år siden ble Olager regelmessig innlagt på sykehus: sykdommen hans forårsaket uforutsigbare

anfall av sterke smerter.I løpet av et år er det omtrent 20 sykehusinnleggelser over natten og tre besøk på intensivavdelingen. Imidlertid klarte forskere å bytte den genetiske "bryteren" i Olagers kropp til en ny posisjon - blodceller lærte igjen å frakte oksygen gjennom hele kroppen.

"Jeg hadde ikke forventet at endringene ville være så dramatiske og nesten øyeblikkelige," kommenterer Olager resultatet av terapien. "Det ser virkelig ut som et mirakel."

Teknologien som endret Olagers liv, ifølge scientificforholdsvis ung. For 10 år siden publiserte en liten gruppe forskere en beskjeden artikkel som beskrev en enkel, men kraftig oppfinnelse for å kutte spesifikke DNA-sekvenser. Dette ble kjent som CRISPR-genredigering.

I dag, dusinvis av bioteknologiske selskaperbygge sin virksomhet på potensialet til CRISPR. I utviklingen av CRISPR-terapi, de mest avanserte kliniske studiene, inkludert den Olager bestod, spiller Boston-selskaper en nøkkelrolle.

"Klinisk utvikling egentligfantastisk," sa Feng Zhang, en vitenskapsmann som oppfant CRISPR-genredigering i laboratoriet sitt ved Broad Institute of Harvard og MIT.

Crispr Therapeutics og Vertex Pharmaceuticals,som laget den samme "infusjonen" som kurerte Olager, planlegger å sende inn CRISPR-behandlingen til Food and Drug Administration senere i år for registrering.

Tidligere denne måneden kunngjorde Crispr og Vertex detalle 31 personer med sigdcelleanemi som fikk behandling opplever ikke lenger alvorlige smerteanfall. "Jeg ville vært glad hvis jeg hadde litt mindre smerter og færre sykehusinnleggelser," sa Olager. Men resultatet overgikk mine forventninger fullstendig.»

Sigdcelleanemi er forårsaket av en mutasjongenet for hemoglobin, proteinet som frakter oksygen i blodet. For å løse dette problemet samlet forskerne Olagers blod, brukte CRISPR for å sette i gang produksjonen av det såkalte føtale hemoglobinet som vi alle lager i spedbarnsalderen, og deretter re-infunderte blodcellene tilbake i kroppen hans.

I en annen prøve tester den samme terapienved å redigere gener for en lignende blodsykdom kalt beta-thalassemi, trengte 42 av de 44 personene som fikk behandling ikke lenger blodoverføringen de trengte for å holde seg friske. To andre personer trenger langt færre blodoverføringer enn før.

Les mer:

Romsonden fløy 200 km fra Merkur. Se hva han så

Forskere avdekker hvordan vitaminer påvirker forekomsten av kreft

Kinesisk tankeleserhjelm slår alarm når en person ser pornoinnhold