Forskerne brukte en redigeringsteknikk basert på enzymet nickase. Denne endonukleasen er
Forskere forklarer at i mange tilfeller,personer med genetiske lidelser har forskjellige mutasjoner i kromosomene arvet fra foreldrene. Dette betyr at ofte vil en mutasjon på ett kromosom ha en "sunn" funksjonell sekvens motstykke på et annet kromosom.
Ved å ødelegge en av DNA-trådene som inneholder en skadelig mutasjon, utløser forskerne en reparasjonsmekanisme som bruker den "sunne" delen som er arvet fra den andre forelderen som grunnlag.
Opplegg for eksperimentet.Venstre: Redigering med Cas9 kan føre til gjenoppretting, men kan forårsake mutasjoner. Høyre: Bruk av nickase fører til mer effektiv genkorreksjon og fravær av mutagene fenomener. Kilde: Guichard, Bier, UC San Diego
For å teste effektiviteten til teknologien din,forskerne brukte Drosophila. Normalt har disse fruktfluene knallrøde øyne. Forskere som brukte genredigering undertrykte produksjonen av rødt pigment og skapte mutanter med hvite øyne. Så, i en rekke eksperimenter, forsøkte biologene å gjenopprette den opprinnelige øyenfargen ved hjelp av CRISPR.
Resultatene viste at redigering medNickase viste seg å være enda mer effektiv enn klassiske Cas9. Et enkelt kutt resulterte i et høyt nivå av gjenoppretting av røde øyne nesten på nivå med normale (ikke muterte) friske fluer. Suksessen med å gjenopprette den opprinnelige genvarianten var 50-70 % for nickase, mens 20-30 % med Cas9 dobbelttrådet spaltning. Samtidig, i motsetning til den klassiske tilnærmingen, forårsaket ikke nickase mutasjoner utenfor målet.
En bemerkelsesverdig fordel med denne tilnærmingen er densenkelhet. Den er basert på et svært lite antall komponenter, og DNA-brudd er "skånsomme", i motsetning til Cas9, som produserer komplette DNA-brudd, ofte ledsaget av mutasjoner.
Ethan Beer, professor ved UC San Diego og studiemedforfatter
Forfatterne bemerker at det ennå ikke er kjent omteknologien fungerer også godt i menneskelige celler. De mener at det er behov for mer forskning og en viss justering av metoden for å jobbe med mennesker kan være nødvendig.
Les mer:
Et svart hull i galaksen viste at Einstein hadde rett. Hovedtingen
«James Webb» vil vise verdensrommet før Big Bang: astronomer på randen av en global oppdagelse
Se på den himmelske "Titanic" som vil gå på atomkraft