Hostemedisin kan bidra til å behandle Parkinsons sykdom

En landemerke fase 3 klinisk studie har begynt i Storbritannia. Forskere vil se om det er mulig

bruke vanlig hostemedisin tilbehandling av Parkinsons sykdom. Tidlig forskning har vist at stoffet, som ble utviklet for 50 år siden, kan komme inn i hjernen og «rense» den for giftige proteiner som er kjent for å forårsake Parkinsons sykdom.

For rundt ti år siden studerte forskerenye behandlinger for en tilstand kjent som Gauchers sykdom. Denne sjeldne genetiske lidelsen resulterer i en mangel på enzymet glucocerebrosidase (eller GCase). Etter å ha testet hundrevis av allerede godkjente legemidler, oppdaget forskere en vanlig ingrediens i forskjellige hostemedisiner kalt ambroxol, som øker GCase-aktiviteten.

Parkinsons sykdomsforskere ble interessert i dette. Lave nivåer av GCase er assosiert med patologi - dette enzymet spiller en kritisk rolle i å hjelpe hjernen med å fjerne giftige proteiner.

Opptil 15 % av personer med Parkinsons sykdomforskjellig i en spesifikk genmutasjon som reduserer produksjonen av GCase. Også mange pasienter med Parkinsons sykdom uten genmutasjon har fortsatt uvanlig lave nivåer av GCase. Så forskerne bestemte seg for å teste om ambroxol kunne fungere som en behandling for Parkinsons sykdom hvis det øker GCase-aktiviteten.

Prekliniske studier var lovendeog det ble snart klart at stoffet potensielt kunne hjelpe pasienter med Parkinsons sykdom. Men to spørsmål gjenstår: om stoffet krysser blod-hjerne-barrieren nok hos mennesker til å fungere effektivt, og om pasientene tåler de dosene som kreves for at stoffet skal virke.

En fase 2-prøve på mennesker viste detAmbroxol tolereres trygt i doser høye nok til å komme inn i hjernen og øke GCase-nivåene. Også i 2020 ble ambroxol funnet å redusere nivåene av det giftige proteinet alfa-synuklein hos pasienter med Parkinsons sykdom og potensielt forbedre deres motoriske ferdigheter.

Den tredje fasen av testingen starter i åri Storbritannia. Studien vil involvere 330 pasienter med Parkinsons sykdom, og hver deltaker vil bli tilbudt enten ambroxol eller placebo. Studiet vil vare i to år.

Les mer:

Den sterkeste klasse X-flammen skjedde på Solen

Ingeniører fant ut hvordan de skulle holde droner i luften "for alltid"

Hemmeligheten bak holdbarheten til romersk betong blir avslørt: den kan gjenopprettes