Forskere ved University of California, San Francisco har utviklet en ny terapi for å behandle
Forskere pleide å behandlebarns egne stamceller i stedet for tradisjonell benmargstransplantasjon fra en beslektet donor. Denne tilnærmingen reduserer mengden kjemoterapi som gis før transplantasjon.
Alle de 10 pasientene som deltar i studienderes egne stamceller med det korrigerte Artemis-genet ble transfusert. Etter 12 uker begynte alle barn å danne sine egne T- og B-celler - lymfocytter som er ansvarlige for immunresponsen. I løpet av et år hadde fire barn fullstendig gjenoppretting av T-celle-immunitet, og to år senere - B-celle-immunitet.
Ytterligere fem studiedeltakere opplevde betydelige forbedringer sammenlignet med alternative terapier. Bare én pasient trengte en ny benmargstransplantasjon.
Sykdomsforløpet deres er allerede mye bedre enn ved konvensjonell behandling. Jeg har aldri sett slike resultater hos noen av de andre barna. Det er fantastisk.
Mort Cowan, studiemedforfatter
En av de behandlede pasientene. Foto: Barbara Ries, UCSF
Alle pasienter som deltar i studiendiagnostisert med en av typene alvorlig kombinert immunsvikt - DCLRE1C/Artemis-mangel. Sykdommen er assosiert med fravær av DCLRE1C/Artemis-genet. Uten dette genet er ikke barnets kropp i stand til å reparere DNA eller produsere antistoffer.
Tradisjonelt for behandling av denne sykdommenbrukes til benmargstransplantasjon. Men en transplantasjon selv fra en nær slektning forårsaker alvorlige komplikasjoner: avvisning av de transplanterte cellene, reaksjonen av donorimmunitet mot barnet og andre. Alle disse komplikasjonene kan føre til døden etter transplantasjon.
Les mer:
Første i sitt slag materiale tåler "prosjektiler" som beveger seg med lydens hastighet
En sjokkbølge fra solen har åpnet en sprekk i jordas magnetfelt
17 år gammel ingeniør kom opp med en magnetløs motor: den kan brukes i elektriske kjøretøy