Ny metode for å injisere CRISPR vil bidra til å behandle sjeldne sykdommer

Forskerne forklarte at CRISPR-genredigering allerede hjelper til med å bekjempe sykdommer som var tidligere

ble ansett som uhelbredelig.Frem til nå har imidlertid metoder krevd injeksjon direkte i berørte celler. Som NPR rapporterer, har forskere nå publisert resultater som viser at det er mulig å injisere CRISPR-Cas9 i blodet for å gjøre endringer, noe som åpner for muligheten for å bruke genredigering for å behandle mange vanlige sykdommer.

Eksperimentell behandling er rettet mot å bekjempeen sjelden genetisk sykdom - transthyretin amyloidosis. Forskere injiserte frivillige med nanopartikler med CRISPR, som ble absorbert av pasientenes lever, og redigerte et gen i det organet for å slå av produksjonen av skadelig protein. Nivået på dette proteinet falt noen uker etter injeksjonen, og reddet pasienter fra sykdommer som raskt kan ødelegge nerver og andre vev i kroppen.

Store utfordringer for genetikere: Onkologi, anti-aldring og polygene sykdommer

Bare seks personer deltok i testen, ogforskerteamet har ennå ikke gjennomført langsiktige studier for å verifisere mulige negative effekter. Imidlertid, hvis denne metoden viser seg å være levedyktig i stor skala, kan den brukes til å behandle tilstander der eksisterende CRISPR-metoder ikke kan brukes, fra Alzheimers til hjertesykdom.

Noen er imidlertid allerede forsiktige med potensialetmisbruk av CRISPR og injeksjoner vil gjøre det mye lettere å gjøre tvilsomme endringer. Når den brukes riktig, kan den nye CRISPR-teknikken imidlertid forhindre sykdommer som lider som tidligere ble ansett å være uunngåelige.

Les mer

Den største kometen i historien er sett i solsystemet: den er nesten en planet

Forskere har beregnet "pulsen" på jorden: det er 27,5 millioner år

Ny metode gjør karbon umiddelbart til grafen eller diamanter