Målene med moderne genteknikk
Den russiske regjeringen i veikartet for utvikling av bioteknologi og
De prøver allerede å implementere denne ideen i utlandet:i det amerikanske vitenskapsakademiet tillater muligheten for å redigere kimceller og embryoer under strengeste kontroll og for medisinske formål. For eksempel for å bekjempe sykdommer som forårsaker funksjonshemninger. USA forstår at utvikling av teknologi er uunngåelig, samt endringer i genomet til sædceller, stamceller og andre i overskuelig fremtid. I Kina har denne ideen allerede blitt løst på statsnivå: i 2016 ble det gjort endringer i genomet til en voksen - de transplanterte immunceller for å kurere lungekreft.
Moderne genteknikk kjemper om seierpå onkologiske sykdommer: de fleste av de utviklede medikamentene for genterapi er spesielt fokusert på behandling av kreft. Det er mulig at de første anvendelsene av genomredigeringsteknikken vil være nettopp på pasienter med uhelbredelige stadier av kreft. I tillegg er det alvorlige sykdommer i det hematopoietiske systemet (hemofili, thalassemi og andre) - CRISPR Therapeutics og Vertex Pharmaceuticals jobber allerede med dem, og endrer benmargsstamceller.
I tillegg er problemet ikke bare i kompleksitet.utvikling av behandling, men også i kostnadene for terapi. Måter å bekjempe kreft dukker opp, men de er dyre: både for produksjonsfirmaet (høye skaleringskostnader) og for forbrukeren. Derfor er det nødvendig å se etter alternative metoder som vil være mer tilgjengelige.
Siste vitenskapelige fremskritt
Det største gjennombruddet i tiåret var systemetCRISPR / Cas9, som skaperne Jennifer Doudna og Emmanuelle Charpentier mottok Nobelprisen i kjemi i 2020. CRISPR / Cas9 er en høypresisjons genomredigeringsmetode som lar deg endre gener fra levende mikroorganismer, inkludert mennesker. Og med hjelpen er det sjanser til å lage metoder for å bekjempe HIV og andre sykdommer, som i dag høres ut som en setning.
Forskere over hele verden begynte å eksperimentere medCRISPR / Cas9, men den høyeste (og samtidig viktige for verden) historien fant sted i Kina. I 2018 ble genetisk modifiserte barn født - jentene Lulu og Nana. Zygoten ble oppnådd ved hjelp av IVF (in vitro befruktning), genetisk endret med CRISPR / Cas9 og implantert i livmoren til kvinnen som fødte jentene. Det er mulig å argumentere lenge om etikken i eksperimentet og modifisering av mennesker (i mange land er redigering av embryoets gener forbudt på grunn av uforutsette konsekvenser for genbassenget), men det kan ikke benektes at eksperiment er av stor betydning for vitenskapen.
Zygote DNA redigert for å prøvefor å utelukke forekomsten av HIV-infeksjon (som faren hadde), samt kopper og kolera gjennom eksisjon av CCR5-genet. Det er bemerkelsesverdig at historien fant sted på tærskelen til det andre internasjonale toppmøtet dedikert til redigering av det menneskelige genomet, hvor publikum diskuterte: er det på tide å la folk redigere seg selv og hvordan. Hvis metoden for å bruke CRISPR / Cas9 i embryoer fremdeles får myndighetsgodkjenning (og dette handler ikke bare om Kina), vil det endelig bli mulig å få sunne barn gjennom IVF, selv om foreldrene (den ene eller begge) har mutasjoner. Eksperimenter i 2017 viste ingen "bivirkninger" fra CRISPR / Cas9 hos mus, aper og 300 menneskelige embryoer, men det er fortsatt for tidlig å hevde deres absolutte sikkerhet.
Mindre resonans vitenskapelig prestasjon - i 2019år i tidsskriftet Optics Letters, dukket det opp en artikkel om utviklingen av en ny sensor for påvisning av en biomarkør for onkologi (S100A4-protein) i urinen. Det spesielle ved denne teknologien ligger i sensorens høye følsomhet: den kan oppdage tilstedeværelsen av kreft selv med en lav konsentrasjon av de tilsvarende biomarkørene. I tillegg kan denne teknologien skaleres opp for massebruk til en lavere pris enn sensorene som eksisterte til da - de var for store og dyre til å integreres i enheter for regelmessig overvåking av pasientens tilstand. Teknologien er basert på en optisk mikrochip med prober som binder seg til S100A4-proteinbiomarkøren i en urinprøve. Deretter blir frekvensskiftene til laseren i brikken overvåket og tilstedeværelsen av kreft bestemmes.
Ledende oppstart innen genetikk
I USA i 2008 var oppfinnelsen av året tjenestenDNA-testing fra oppstart 23andMe. Selskapet snudde folks sinn, som Apple gjorde med iPhone året før: 23andMe startet den personlige genomikkrevolusjonen. DNA-typing ble tilgjengelig for alle som kjøpte et spesielt sett. Dette viste seg å være viktig for planlegging av graviditeter: testene gjorde det mulig å se mutasjoner hos det ufødte barnet (basert på foreldrenes gener) og å utelukke risikoen for å få et barn med sykdommer som kan føre til funksjonshemning.
I Russland, etter suksessen til 23andMe, begynte de å dukke opplignende oppstarter. For eksempel "Genoanalitika", som var en av de første i vårt marked som tilbød DNA-testing. Men startupen Genotek er bedre kjent, kalt lederen innen kommersiell genomikk. Selskapet dukket opp i 2010 på grunnlag av forretningsinkubatoren ved Moscow State University, begynte å samarbeide med det russiske vitenskapsakademiet og ble allerede det første året lønnsomt.
I dag jobber Genotek med 71 land og oppfyllerforskning for klinikker og private kunder. Den mest berømte utviklingen av Genotek er en DNA-test, ved hjelp av hvilken genotypeprosedyren utføres. Klienten overfører biomaterialet (spyttprøve) til laboratoriet og ser resultatet i sin personlige konto: disposisjon for spesifikke sykdommer, kostholdsanbefalinger, mulige bivirkninger på visse medisiner og mye mer, inkludert arvelige patologier og unnfangelsesproblemer. Selskapet har også utviklet PCR-tester med høy følsomhet for COVID-19 for Russland og SNG-landene.
I tillegg til de klassiske DNA-testene somtilbys av flere russiske startups, det er også mer smalt fokuserte. For eksempel utvikler JVS Diagnostics en test som oppdager ondartede svulster i de tidlige stadiene med en nøyaktighet på 90%. Det fungerer med støtte fra Skolkovo, og i 2018 samlet inn $ 400.000 for å bringe testen til massene. En annen smal nisje er studiet av gener som påvirker oftalmiske sykdommer. Oppstarten Oftalmic har gjort dette siden 2008: det tilbyr 60 typer DNA-tester for å diagnostisere øyeproblemer. Ingenting er kjent om investeringene som tiltrekkes.
Det er også lignende startups i Europa:for eksempel tilbyr Blueprint Genetics i Helsinki AI-drevne genetiske testløsninger. Oppstarten er fokusert på å diagnostisere arvelige sykdommer ved hjelp av CLINT AI-plattformen og OS-Seq, en patentert målrettet sekvenseringsteknologi (et sett med metoder for å bestemme nukleotidsekvensen til elementer i et DNA-molekyl). For Europa er Blueprint en av de ledende leverandørene av genetiske tester som dekker over 2200 sykdommer i 14 områder fra kardiologi til hematologi.
Den britiske oppstarten Freeline dro andre stederretning: han utvikler genterapimetoder for behandling av kroniske systemiske sykdommer. I 2020 mottok prosjektet € 106 millioner for å utvikle løsninger rettet mot å behandle leversykdommer som anses som uhelbredelige og dårlig forstått. I fremtiden planlegger oppstarten å utvide programmet for behandling av hemofili, Fabry sykdom og Gauchers sykdom. Alle av dem tilhører foreldreløse (sjeldne) sykdommer, hvorav det er mer enn 6 tusen i verden, men bare noen få som kan behandles.
Markedsprognoser
En av de nye trendene som analytikereforutsi videre utvikling - dette er ledelsen i Asia-Stillehavsregionen. Stimulansen for aktiv utvikling bør gis av utviklingen for behandling av sykdommer: både forebygging og behandling (eller bremser progresjonen). I tillegg vil personlig medisin fortsette å få fart - noe som har dukket opp takket være selskaper som frigjør DNA-tester til massene.
Ledere forblir 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies og Veritas Genetics, som kommersialiserer utviklingen deres. Fram til 2017 hadde bare medisinske spesialister tilgang til tester, og nå utføres lignende studier for masseforbrukeren. Veritas Genetics begynte også å gjennomføre genomisk sekvensering av nyfødte i 2017 i Kina for tidlig påvisning av alvorlige patologier: testen kan rapportere nesten tusen sykdommer. Det koster riktignok $ 1,5 tusen, og resultatene blir fortsatt stilt spørsmålstegn tre år senere.
Innenlandske eksperter er sikre på at den nærmestefremtiden for genetikk er den aktive utviklingen av metoder for behandling av onkologi og nevrodegenerative sykdommer. Nå fokuserer innsatsen til de fleste selskaper i MedTech og BioTech-segmentet på studiet av DNA-sekvensen i kreftceller, deres endringer og søket etter individuelle behandlingsmetoder for en spesifikk svulst. De første stoffene begynte å dukke opp på markedet, og det vil være flere av dem. Det er mulig at teknologien for å bruke genetisk modifiserte celler i medisin skaleres opp, og akkurat som antibiotika gjorde mer enn et dusin dødelige sykdommer som ble kurable i det 20. århundre, vil kreft og nevrodegenerative sykdommer også slutte å høres ut som en setning.
Se også:
Det første nøyaktige kartet over verden ble opprettet. Hva er galt med alle andre?
Det stormigste stedet på jorden: hvorfor Drake Passage er den farligste ruten til Antarktis
Ny uranforbindelse slår rekord for avvikende ledningsevne