Amerykanin wyleczył anemię za pomocą CRISPR: wystarczył jeden zastrzyk

Dwa lata temu Olager regularnie przebywał w szpitalu: jego choroba spowodowała nieprzewidywalność

ataki silnego bólu.W ciągu roku oznacza to około 20 nocnych hospitalizacji i trzy wizyty na oddziale intensywnej terapii. Naukowcom udało się jednak przestawić genetyczny „przełącznik” w organizmie Olagera w nowe położenie – komórki krwi ponownie nauczyły się przenosić tlen po całym organizmie. 

„Nie spodziewałem się, że zmiany będą tak dramatyczne i niemal natychmiastowe” – komentuje wynik terapii Olager. „To naprawdę wygląda na cud”.

Według naukowców technologia, która zmieniła życie Olagerastosunkowo młody. 10 lat temu mała grupa naukowców opublikowała skromny artykuł opisujący prosty, ale potężny wynalazek do cięcia określonych sekwencji DNA. Stało się to znane jako edycja genów CRISPR.

Dziś dziesiątki firm biotechnologicznychbudować swój biznes na potencjale CRISPR. W rozwoju terapii CRISPR kluczową rolę odgrywają najbardziej zaawansowane badania kliniczne, w tym to, które przeszedł Olager, bostońskie firmy.

„Rozwój kliniczny naprawdęniesamowite” – powiedział Feng Zhang, naukowiec, który wynalazł edycję genów CRISPR w swoim laboratorium w Broad Institute of Harvard i MIT.

Crispr Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals,którzy zrobili ten sam „napar”, który wyleczył Olager, planują zgłosić swoją terapię CRISPR do Food and Drug Administration jeszcze w tym roku w celu rejestracji.

Na początku tego miesiąca Crispr i Vertex ogłosiły, żewszystkie 31 osób z anemią sierpowatą, które otrzymały leczenie, nie doświadcza już silnych ataków bólu. „Byłbym szczęśliwy, gdybym miał trochę mniej bólu i mniej hospitalizacji” – powiedział Olager. Ale wynik całkowicie przerósł moje oczekiwania.”

Anemia sierpowata jest spowodowana mutacjągen hemoglobiny, białka, które przenosi tlen we krwi. Aby rozwiązać ten problem, naukowcy zebrali krew Olagera, wykorzystali CRISPR do włączenia produkcji tak zwanej hemoglobiny płodowej, którą wszyscy wytwarzamy w dzieciństwie, a następnie ponownie wprowadzili komórki krwi do jego ciała.

W innej próbie testującej tę samą terapięedytowanie genów podobnego zaburzenia krwi zwanego talasemią beta, 42 z 44 osób, które otrzymały leczenie, nie potrzebowały już transfuzji krwi, której potrzebowali, aby zachować zdrowie. Dwie inne osoby wymagają znacznie mniej transfuzji krwi niż wcześniej.

Czytaj więcej:

Sonda kosmiczna przeleciała 200 km od Merkurego. Zobacz, co zobaczył

Naukowcy odkrywają, jak witaminy wpływają na zachorowalność na raka

Chiński hełm do czytania w myślach alarmuje, gdy dana osoba widzi treści pornograficzne