Naukowcy zastosowali technikę edycji opartą na enzymie nikaza. Ta endonukleaza jest
Naukowcy wyjaśniają, że w wielu przypadkachosoby z zaburzeniami genetycznymi mają różne mutacje w chromosomach odziedziczone od rodziców. Oznacza to, że często mutacja na jednym chromosomie będzie miała „zdrowy” odpowiednik sekwencji funkcjonalnej na innym chromosomie.
Niszcząc jedną z nici DNA, która zawiera szkodliwą mutację, naukowcy uruchamiają mechanizm naprawy, który wykorzystuje jako podstawę „zdrową” część odziedziczoną po drugim rodzicu.
Schemat eksperymentu.Po lewej: Edycja za pomocą Cas9 może spowodować powrót do zdrowia, ale może spowodować mutacje. Po prawej: Zastosowanie nikazy prowadzi do wydajniejszej korekcji genów i braku zjawisk mutagennych. Źródło: Guichard, Bier, UC San Diego
Aby przetestować skuteczność swojej technologii,naukowcy wykorzystali Drosophila. Zwykle te muszki owocowe mają jaskrawoczerwone oczy. Naukowcy stosujący edycję genów stłumili produkcję czerwonego pigmentu i stworzyli mutanty o białych oczach. Następnie, w serii eksperymentów, biolodzy próbowali przywrócić pierwotny kolor oczu za pomocą CRISPR.
Wyniki pokazały, że edycja za pomocąnickase okazał się jeszcze skuteczniejszy niż klasyczny Cas9. Pojedyncze przecięcie nitki spowodowało wysoki poziom regeneracji efektu czerwonych oczu prawie na równi z normalnymi (nie zmutowanymi) zdrowymi muchami. Sukces przywrócenia pierwotnej zmienności genu wyniósł 50-70% w przypadku nikazy, a 20-30% w przypadku dwuniciowego rozszczepienia Cas9. Jednocześnie, w przeciwieństwie do podejścia klasycznego, nickaza nie powodowała mutacji poza celem.
Niewątpliwą zaletą tego podejścia jest jegoprostota. Opiera się na bardzo małej liczbie składników, a pęknięcia DNA są „delikatne”, w przeciwieństwie do Cas9, który powoduje całkowite pęknięcia DNA, którym często towarzyszą mutacje.
Ethan Beer, profesor na UC San Diego i współautor badania
Autorzy zauważają, że nie wiadomo jeszcze, czytechnologia sprawdza się również w ludzkich komórkach. Uważają, że potrzebne są dalsze badania i może być konieczne dostosowanie metody do pracy z ludźmi.
Czytaj więcej:
Czarna dziura w galaktyce dowiodła, że Einstein miał rację. Główna rzecz
„James Webb” pokaże kosmos przed Wielkim Wybuchem: astronomowie u progu globalnego odkrycia
Spójrz na niebiańskiego „Titanica”, który będzie działał na energię jądrową