Badanie może zmienić opiekę nad pacjentami z chorobami krwi, takimi jak anemię sierpowatą
Jak to wszystko się zaczęło?
Anemia sierpowata należy do grupy chorób dziedzicznych. Wpływa na kształt czerwonych krwinek, które przenoszą tlen do wszystkich części ciała przez krwiobieg.
Zwykle czerwone krwinki są okrągłe i elastyczne, więc łatwo to zrobićporuszać się po naczyniach. W anemii sierpowatej niektóre z nich mają kształt sierpa lub półksiężyca. Komórki te stają się sztywne i lepkie, co może spowolnić lub zablokować przepływ krwi.
Jak objawia się choroba?
Oznaki i objawy anemii sierpowatej zwykle pojawiają się około 6 miesiąca życia. Są różne i mogą się zmieniać w czasie. Wśród głównych oznak i objawów:
- Niedokrwistość. Komórki sierpowate rozpadają się i łatwo umierają.Czerwone krwinki zwykle żyją około 120 dni, zanim trzeba je wymienić. Ale sierpowate krwinki zwykle umierają po 10 do 20 dniach, co prowadzi do niedoboru czerwonych krwinek (niedokrwistości). Bez wystarczającej ilości czerwonych krwinek organizm nie otrzymuje wystarczającej ilości tlenu, co powoduje chroniczne zmęczenie.
- epizody bólu. Nawracające epizody silnego bóluobjaw anemii sierpowatej. Ból pojawia się, gdy czerwone krwinki w kształcie sierpa blokują przepływ krwi przez drobne naczynia krwionośne do klatki piersiowej, brzucha i stawów. Różni się intensywnością i może trwać od kilku godzin do kilku dni. Niektórzy ludzie mają tylko kilka kryzysów bólowych rocznie. Inni mają 12 lub więcej. Ciężki kryzys bólowy wymaga hospitalizacji. Niektóre nastolatki i dorośli z anemią sierpowatą również cierpią na przewlekły ból, który wynika z uszkodzenia kości i stawów oraz wrzodów.
- Obrzęk dłoni i stóp. Jest to spowodowane sierpowatymi czerwonymi krwinkami, które blokują krążenie w rękach i nogach.
- Częste infekcje. sierpowate mogą uszkodzić śledzionę,zwiększenie podatności organizmu na infekcje. Niemowlęta i dzieci z niedokrwistością zwykle otrzymują szczepionki i antybiotyki, aby zapobiec potencjalnie zagrażającym życiu infekcjom, takim jak zapalenie płuc.
- Opóźnienie wzrostu lub dojrzewanie. Czerwone krwinki dostarczają organizmowitlenu i składników odżywczych potrzebnych do wzrostu. Brak zdrowych komórek może spowolnić wzrost niemowląt i dzieci oraz opóźnić dojrzewanie u nastolatków.
- Problemy ze wzrokiem. Małe naczynia krwionośne, które odżywiają oczymoże zostać zatkany komórkami sierpowatymi. Może to uszkodzić siatkówkę, część oka, która przetwarza obrazy wizualne, i prowadzić do problemów ze wzrokiem.
Jaki jest problem?
Nie ma specyficznego leczenia anemii sierpowatej, jest tylko leczenie objawowe. Jedynie łagodzi ból i zapobiega powikłaniom związanym z chorobą.
Pacjentom zwykle podaje się transfuzje krwi ipoważniejsza procedura - przeszczep szpiku kostnego. Zdrowe komórki krwiotwórcze są wstrzykiwane do organizmu pacjenta w celu wznowienia procesu hematopoezy. Metoda łagodzi objawy niedokrwistości, ale ma poważne przeciwwskazania - ciężkie patologie wątroby i nerek, choroby zakaźne, ciąża i fizyczne osłabienie organizmu (podeszły wiek, choroby współistniejące).
Istnieje również możliwość przeciążeniażelazo. W łagodnych przypadkach pacjenci odczuwają osłabienie i zmęczenie. Jednak duże przeciążenie powoduje marskość wątroby, cukrzycę, niewydolność serca, zwiększone ryzyko raka wątroby, bezpłodność i zaburzenia erekcji.
Co robić
Aby rozwiązać problem, Wielka Brytania jestjednokomórkowe randomizowane badanie o nazwie RESTORE (odzyskiwanie i przeżycie krwinek czerwonych pochodzących z komórek macierzystych, odzyskiwanie i przeżycie erytrocytów z komórek macierzystych). Jest to wspólna inicjatywa National Health Service for Blood and Transplant (NHSBT, NHS Blood and Transplant) oraz grup naukowych w Bristolu, Cambridge i Londynie.
Przykładowy obraz mikroskopowy młodego erytrocytu wyhodowanego w laboratorium RESTORE.
Zdjęcie: NHSBT
Celem projektu jest zrekompensowanie niedoboru rzadkichgrupy krwi. Z ludzkich komórek macierzystych krwi biolodzy hodują w laboratorium nowe krwinki czerwone. Niedawno naukowcy dokonali historycznego przełomu, wprowadzając do ludzkiego organizmu „nowy” produkt do transfuzji.
Jak rośnie krew?
Dawców rekrutowano z bazy dawców krwi NHSBT.Wszyscy oddali 0,5 litra krwi. Za pomocą silnych magnesów wyekstrahowano z niej elastyczne komórki macierzyste, które mogą stać się krwinkami czerwonymi. Około pół miliona komórek macierzystych może wytworzyć 50 miliardów czerwonych krwinek. Zostały one przefiltrowane, aż pozostało tylko 15 miliardów.Cały proces trwał trzy tygodnie.
Ostatecznie liczba komórek wyhodowanych w laboratorium wyniosła około 5-10 ml - około jednej do dwóch łyżeczek.
Jak przebiega badanie?
Dwóch pacjentów w Wielkiej Brytanii już otrzymałomaleńkie dawki „sztucznej” krwi. Byli ściśle monitorowani, a naukowcy nie odnotowali żadnych niepożądanych skutków ubocznych. Wszyscy uczestnicy eksperymentu są zdrowi, ich tożsamość nie została ujawniona. Celem jest utrzymanie procesu „w ślepo”.
Następnie w ramach badania naukowcy dokonają porównaniaoczekiwana długość życia hodowanych komórek ze standardowymi erytrocytami od tego samego dawcy. Biolodzy oczekują, że próbki laboratoryjne będą działać lepiej, ponieważ są tak „świeże”, jak to tylko możliwe.
Jaki jest wynik finansowy?
Jeśli okaże się, że sztuczne komórki trwają dłużejprzechowywane w organizmie, pacjenci, którzy regularnie potrzebują krwi, nie będą nawet potrzebować transfuzji tak często. Zmniejszy to „przeciążenie żelazem” spowodowane częstymi transfuzjami krwi.
Co dalej?
Jest to część pierwszej fazy szerszejbadania. Badanie zostanie rozszerzone na 10 pacjentów w ciągu kilku miesięcy. Biolodzy zbadają długość życia komórek wyhodowanych w laboratorium i porównają je z wynikami infuzji standardowych krwinek czerwonych.
Czytaj więcej:
Potężne uderzenie obiektu kosmicznego uruchomiło pole magnetyczne Ziemi
Naukowcy potwierdzają alternatywną teorię grawitacji: dlaczego zmienia ona fizykę
Świńskie serce bije wolniej po przeszczepie do człowieka