W Wielkiej Brytanii rozpoczęło się przełomowe badanie kliniczne III fazy. Naukowcy chcą sprawdzić, czy jest to możliwe
Około dziesięć lat temu naukowcy badalinowe metody leczenia choroby zwanej chorobą Gauchera. To rzadkie zaburzenie genetyczne powoduje niedobór enzymu glukocerebrozydazy (lub GCase). Po przetestowaniu setek już zatwierdzonych leków naukowcy odkryli wspólny składnik różnych leków na kaszel, zwany ambroksolem, który zwiększa aktywność GCazy.
Zainteresowali się tym naukowcy zajmujący się chorobą Parkinsona. Niski poziom GCazy wiąże się z patologią – enzym ten odgrywa kluczową rolę w pomaganiu mózgowi w usuwaniu toksycznych białek.
Do 15% osób chorych na chorobę Parkinsonaróżnią się konkretną mutacją genu, która zmniejsza wytwarzanie GCazy. Ponadto wielu pacjentów z chorobą Parkinsona bez mutacji genu nadal ma niezwykle niski poziom GCazy. Naukowcy postanowili zatem sprawdzić, czy ambroksol może działać w leczeniu choroby Parkinsona, jeśli zwiększa aktywność GCazy.
Badania przedkliniczne były obiecującei wkrótce stało się jasne, że lek może potencjalnie pomóc pacjentom z chorobą Parkinsona. Pozostają jednak dwa pytania: czy lek przenika przez barierę krew-mózg na tyle, aby działać skutecznie, oraz czy pacjenci tolerują dawki wymagane do działania leku.
Wykazały to badania fazy 2 na ludziachAmbroksol jest bezpiecznie tolerowany w dawkach wystarczająco wysokich, aby przedostać się do mózgu i zwiększyć poziom GCazy. Również w 2020 roku stwierdzono, że ambroksol zmniejsza poziom toksycznego białka alfa-synukleiny u pacjentów z chorobą Parkinsona i potencjalnie poprawia ich zdolności motoryczne.
Trzeci etap testów rozpocznie się w tym rokuw Wielkiej Brytanii. W badaniu weźmie udział 330 pacjentów z chorobą Parkinsona, a każdemu uczestnikowi zostanie podany ambroksol lub placebo. Badanie potrwa dwa lata.
Czytaj więcej:
Najsilniejszy rozbłysk klasy X wystąpił na Słońcu
Inżynierowie wymyślili, jak utrzymać drony w powietrzu „na zawsze”
Sekret trwałości rzymskiego betonu wychodzi na jaw: można go odnowić