Wyniki ostatniego etapu badań klinicznych wykazały, że żel zawierający DNA wspomaga gojenie
B-VEC Therapy Gel jest przeznaczony do leczeniapodtyp zespołu motyla znany jako dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka. Jest to spowodowane mutacjami w genie COL7A1. Koduje rodzaj kolagenu, w szczególności białko podobne do liny, które pomaga przyczepić zewnętrzną warstwę skóry do leżącej pod nią. Osoby z dystroficznym oddzielaniem się naskórka bullosa nie mają tej stabilizacji, więc ich warstwy skóry ocierają się o siebie i tworzą pęcherze.
Gel dostarcza działające kopie genu COL7A1bezpośrednio w uszkodzoną skórę pacjentów. Zawiera wirus opryszczki zmodyfikowany w taki sposób, że nie może replikować się w ludzkich komórkach i zawiera dwie kopie COL7A1. Naukowcy zauważają, że opryszczka doskonale nadaje się do takiej terapii: może ominąć odporność i przenosić duże fragmenty DNA.
Dermatolodzy leczą ranę u pacjenta z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka. Zdjęcie: Mark Hanlon, Stanford Medicine
Podczas badania 28 pacjentów otrzymało żeljedną ranę raz w tygodniu przez około sześć miesięcy, a drugą ranę o podobnej wielkości leczono żelem placebo. Po trzech miesiącach 71% ran leczonych B-VEC zostało całkowicie wygojonych w porównaniu z 20% ran leczonych placebo. Ponadto efekt ekspozycji utrzymywał się nawet do sześciu miesięcy, zapobiegając powstawaniu nowych ran.
Epidermolysis bullosa lub zespół motylarzadka choroba genetyczna, w której ludzka skóra jest niezwykle wrażliwa na wpływy zewnętrzne. Przy najmniejszych uszkodzeniach i drobnych urazach tworzą się na nim bąbelki i erozja. Obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia. Lekarze leczą tylko objawy w miarę rozwoju pęcherzy skórnych. Obejmuje to czyszczenie ran skóry, pokrywanie ich maściami i opatrunkami oraz codzienną zmianę tych opatrunków.
Rany pacjenta często otwierają się ponownie w trakciegojenia i mogą pozostawać otwarte przez miesiące, a nawet lata. Przewlekłe rany i nagromadzenie tkanki bliznowatej narażają pacjentów na zagrażające życiu infekcje, deformacje kończyn i raka płaskonabłonkowego skóry.
Naukowcy zauważają, że podczas badania żel był stosowany w warunkach klinicznych, ale gdy zostanie zatwierdzony przez FDA, może być stosowany samodzielnie w domu podczas zmiany opatrunków.
Czytaj więcej:
Czy nauka istnieje w ekstremalnych warunkach? Odpowiadamy w liczbach
Naukowcy odkryli, kto skorzystał na śmierci dinozaurów
Spójrzcie na zdjęcie Ziemi z kosmosu: wykonał je pierwszy prywatny moduł