W maju 2022 roku 13-letnia Alicja została pierwszą zarejestrowaną pacjentką na świecie, która otrzymała terapię
W 2021 roku 13-letnia dziewczynka o imieniu Alicjazdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną T-komórkową. Leczenie tradycyjnymi metodami, w tym chemioterapia i przeszczep szpiku kostnego, nie poprawiło jej stanu. Została włączona do badania klinicznego nowego leczenia w londyńskim szpitalu dziecięcym Great Ormond Street.
Terapia trwająca 28 dni przyniosła remisję nowotworu. Miała poprawiony przeszczep szpiku kostnego.
Pacjent, który otrzymał eksperymentalne leczenie. Zdjęcie: Szpital Great Ormond Street
Naukowcy zastosowali nową technikęedycja genomu, zwana edycją podstawową. Celem jest stworzenie nowego typu terapii komórkami T CAR, która atakuje nowotworowe komórki T. Podstawowa edycja polega na chemicznym przekształcaniu poszczególnych liter kodu DNA (pojedynczych zasad nukleotydowych) w celu zmiany limfocytów T, wyjaśniają autorzy.
W procesie modyfikacji limfocytów T ze zdrowegodawca przeszedł szereg zmian. W wyniku szeregu zmian „uczą się” wymykać układowi odpornościowemu pacjenta, nie atakować się nawzajem, ale znajdować i rozpoznawać komórki nowotworowe pacjenta.
Przypomnijmy, że limfocyty T to limfocytysą odpowiedzialne za rozpoznawanie i niszczenie komórek z obcymi antygenami. Naukowcy zauważają, że pomyślne zastosowanie tej technologii toruje drogę innym nowym metodom leczenia, a ostatecznie lepszej przyszłości chorym dzieciom.
Czytaj więcej:
Energia wodoru, materiał chroniący przed zimnem i biododatki przeciwko COVID-19: co naukowcy tworzą na północy
10 faktów naukowych, które okazały się fałszerstwami. Karty
Niezwykła dekoracja starożytnego grobu zaskoczyła naukowców