Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco opracowali nową metodę leczenia
Naukowcy leczyliwłasnych komórek macierzystych dzieci zamiast tradycyjnego przeszczepu szpiku kostnego od spokrewnionego dawcy. Takie podejście zmniejsza ilość chemioterapii podawanej przed przeszczepem.
Wszystkim 10 pacjentom biorącym udział w badaniu przetoczono ich własne komórki macierzyste z poprawionym genem Artemis.Po 12 tygodniach wszystkie dzieci zaczęły tworzyć własne limfocyty T i B, limfocyty odpowiedzialne za odpowiedź immunologiczną.W ciągu roku u czworga dzieci potwierdzono całkowite przywrócenie odporności limfocytów T, a dwa lata później odporności komórek B.
Dodatkowych pięciu uczestników badania doświadczyło znacznej poprawy w porównaniu z terapiami alternatywnymi. Tylko jeden pacjent wymagał drugiego przeszczepu szpiku kostnego.
Przebieg ich choroby jest już znacznie lepszy niż przy konwencjonalnym leczeniu. Nigdy nie widziałem takich wyników u żadnego z innych dzieci. To niesamowite.
Mort Cowan, współautor badania
Jeden z leczonych pacjentów. Zdjęcie: Barbara Ries, UCSF
Wszyscy pacjenci biorący udział w badaniuzdiagnozowano jeden z typów ciężkiego złożonego niedoboru odporności – niedobór DCLRE1C/Artemis. Choroba jest związana z brakiem genu DCLRE1C/Artemis. Bez tego genu organizm dziecka nie jest w stanie naprawić DNA ani wytworzyć przeciwciał.
Tradycyjnie w leczeniu tej chorobystosowany do przeszczepów szpiku kostnego. Ale przeszczep nawet od bliskiego krewnego powoduje poważne komplikacje: odrzucenie przeszczepionych komórek, reakcję odporności dawcy na dziecko i inne. Wszystkie te powikłania mogą prowadzić do śmierci po przeszczepie.
Czytaj więcej:
Pierwszy w swoim rodzaju materiał wytrzymuje „pociski”, które poruszają się z prędkością dźwięku
Fala uderzeniowa ze Słońca otworzyła pęknięcie w ziemskim polu magnetycznym
17-letni inżynier wymyślił silnik bez magnesu: można go stosować w pojazdach elektrycznych