Nanocząsteczki lipidów dostarczają do wątroby mechanizmy edycji genów

Wcześniej stworzono technologię edycji genomu CRISPR. Problem pojawia się jednak przy zmianie genomu komórek

jest to, jak to zrobić bezpiecznie, skutecznie i precyzyjnie, aby dotrzeć do narządu wymagającego leczenia.

Naukowcy z Tufts i Broad UniversityInstytut Harvarda i Massachusetts Institute of Technology opracowały unikalne nanocząstki składające się z lipidów – cząsteczek tłuszczu – które mogą pakować i dostarczać mechanizmy edycji genów specjalnie do wątroby.

W badaniu autorzy pokazali, że możnawykorzystują nanocząsteczki lipidowe (LNPS), aby skutecznie dostarczać mechanizmy CRISPR do wątroby myszy. Dzięki temu mogą edytować genom i  obniża poziom we krwi o 57%. 

Problem otyłości jest istotny, w szczególności dla Stanów Zjednoczonych,w związku z tym autorzy zmodyfikowali jeden gen, który mógłby zapewnić efekt ochronny przed wysokim poziomem cholesterolu. Hamuje aktywność innych enzymów, które pomagają rozkładać cholesterol.

Autorzy przetestowali rozwój na myszach i stwierdzili, że po pojedynczym wstrzyknięciu nanocząsteczek lipidów nastąpił spadek poziomu cholesterolu o 57%, a trójglicerydów o około 29%.

Efekt ten utrzymywał się przez kolejne 100 dni. 

Czytaj więcej:

Fizycy stworzyli analogię czarnej dziury i potwierdzili teorię Hawkinga. Dokąd to prowadzi?

Pojawiła się pierwsza panorama Marsa. Zawiera 142 zdjęcia!

Aborcja i nauka: co stanie się z dziećmi, które będą rodzić