Naukowcy z Instytutu Gladstone i Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco opracowali nowy wynalazek
Pokazano system edycji genów CRISPR-Cas9jego skuteczność w wielu badaniach. Pozwala na wyłączenie, usunięcie lub podmianę poszczególnych sekcji genów. Technologia tradycyjnie wykorzystuje wektory wirusowe do przenoszenia niezbędnego DNA (macierzy) - otoczek wirusów bez ich patogennych składników. Kluczową wadą tej technologii jest to, że naukowcom trudno jest dokładnie kontrolować, gdzie zostanie wstawiony właściwy materiał, co doprowadziło do wielu mutacji ubocznych.
W swojej pracy naukowcy wykorzystują jednonicioweDNA i to samo białko Cas9, które działa jak nożyczki, przecinając cząsteczkę w odpowiednich miejscach. Już w 2015 roku autorzy pracy wykazali po raz pierwszy możliwość wprowadzenia za pomocą pola elektrycznego krótkich szablonów DNA do komórek odpornościowych bez wektorów wirusowych. Nowa praca połączyła tę technologię z wykorzystaniem białka Cas9.
Badanie wykazało, że nowa metoda genówedycja upraszcza przeprojektowanie dużej liczby komórek do celów terapeutycznych. W tym przypadku sprawność sięga 80-90%. W rezultacie naukowcom udało się szybko i skutecznie wygenerować wystarczającą liczbę komórek CAR-T (genetycznie zmodyfikowanych komórek T).
Powstałe komórki można wykorzystać do walki zszpiczaka mnogiego, raka krwi oraz przepisać sekwencję genów, których mutacje mogą prowadzić do rzadkich dziedzicznych chorób immunologicznych.
Czytaj więcej:
Plama słoneczna wielkości Ziemi rośnie 10 razy w ciągu 2 dni: jest skierowana na nas
To „bliźniak” Ziemi w przeszłości: niedaleko nas znaleziono unikalną planetę-ocean
Od ciała do ust: naukowcy zrozumieli, skąd pochodzą zęby