W miarę postępu technologii edycji genów wykorzystujących CRISPR naukowcy coraz częściej potrzebują sposobów
Lekarze z Broad Institute oraz Brigham and Women's Hospital oświadczyli w nowym badaniu, że odkryli cząsteczki, które mogą bezpiecznie i szybko blokować proces edycji genów za pomocą CRISPR.
Według starszego autora nowego badaniaAmita Chodie, w podobnych pracach, inni naukowcy szukają inhibitorów CRISPR wśród dużych białek, podczas gdy ta grupa lekarzy koncentruje się na badaniu możliwości wykorzystania syntetycznych obiektów niskocząsteczkowych.
W ramach badania naukowcy zebrali platformędo badań przesiewowych, które mogą dokładnie mierzyć aktywność enzymu CRISPR wewnątrz komórki. Sieć neuronowa przeanalizowała ponad 15 tysięcy potencjalnych związków biologicznych i ich reakcje na CRISPR w celu zidentyfikowania najskuteczniejszych związków hamujących.
Pasek boczny
Jeden związek, BRD0539, był w stanie to zrobićhamują enzym Cas9 i odłączają go od DNA. Jego działanie było w dużym stopniu zależne od dawki, co umożliwi w przyszłości niemal bezpośrednią kontrolę stopnia hamowania. Ponadto stwierdzono, że BRD0539 jest stabilny w osoczu i można go łatwo usunąć z krwi.
Naukowcy zauważają, że podczas gdy cząsteczki nie mogą być używane w badaniach klinicznych, genetyka dopiero zaczęła badać zastosowanie BRD0539 w procesie hamowania.