Cele współczesnej inżynierii genetycznej
Rząd rosyjski w planie działania dotyczącym rozwoju biotechnologii i
Już próbują zrealizować ten pomysł za granicą:w Amerykańskiej Akademii Nauk dopuszczają możliwość edycji komórek rozrodczych i zarodków pod ścisłą kontrolą oraz do celów medycznych. Na przykład w celu zwalczania chorób powodujących niepełnosprawność. Stany Zjednoczone rozumieją, że rozwój technologii jest nieunikniony, podobnie jak zmiany w genomie plemników, komórek macierzystych i innych w dającej się przewidzieć przyszłości. W Chinach ten pomysł został już rozwiązany na poziomie państwowym: w 2016 roku dokonano zmian w genomie osoby dorosłej - przeszczepiono komórki odpornościowe, aby wyleczyć raka płuc.
Nowoczesna inżynieria genetyczna walczy o zwycięstwoo chorobach onkologicznych: większość opracowanych leków do terapii genowej koncentruje się konkretnie na leczeniu raka. Możliwe, że pierwsze zastosowania techniki edycji genomu będą dotyczyły właśnie pacjentów z nieuleczalnymi stadiami raka. Ponadto istnieją poważne choroby układu krwiotwórczego (hemofilia, talasemia i inne) - już pracują z nimi CRISPR Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals, zmieniając komórki macierzyste szpiku kostnego.
Ponadto problem dotyczy nie tylko złożoności.rozwój leczenia, ale także koszt terapii. Pojawiają się sposoby pokonania raka, ale są one drogie: zarówno dla firmy produkcyjnej (wysokie koszty skalowania), jak i dla konsumenta. Dlatego konieczne jest poszukiwanie alternatywnych metod, które będą bardziej dostępne.
Najnowsze osiągnięcia naukowe
Największym przełomem dekady był systemCRISPR / Cas9, za które jego twórcy Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier otrzymali Nagrodę Nobla w dziedzinie chemii w 2020 roku. CRISPR / Cas9 to precyzyjna metoda edycji genomu, która umożliwia zmianę genów żywych mikroorganizmów, w tym ludzi. A z jego pomocą są szanse na stworzenie metod walki z HIV i innymi chorobami, które dziś brzmią jak wyrok.
Naukowcy na całym świecie zaczęli eksperymentowaćCRISPR / Cas9, ale najgłośniejsza (i jednocześnie ważna dla świata) historia miała miejsce w Chinach. W 2018 roku urodziły się genetycznie zmodyfikowane dzieci - dziewczynki Lulu i Nana. Zygotę uzyskano metodą IVF (zapłodnienie in vitro), zmieniono genetycznie CRISPR / Cas9 i wszczepiono do macicy kobiety, która urodziła dziewczynki. Długo można dyskutować o etyce eksperymentu i modyfikacji ludzi (w wielu krajach edycja genów embrionu jest zabroniona ze względu na nieprzewidziane konsekwencje dla puli genów), ale nie można zaprzeczyć, że eksperyment ma wielkie znaczenie dla nauki.
Zmodyfikowano DNA Zygoty, aby spróbowaćwykluczyć wystąpienie zakażenia wirusem HIV (który miał ojciec), a także ospy prawdziwej i cholery poprzez wycięcie genu CCR5. Warto zauważyć, że historia miała miejsce w przededniu Drugiego Międzynarodowego Szczytu poświęconego edycji ludzkiego genomu, podczas którego publiczność dyskutowała: czy czas pozwolić ludziom na edycję siebie i jak. Jeśli metoda stosowania CRISPR / Cas9 w embrionach nadal uzyska akceptację rządu (i nie dotyczy to tylko Chin), w końcu możliwe będzie posiadanie zdrowych dzieci poprzez zapłodnienie in vitro, nawet jeśli rodzice (jedno lub oboje) mają mutacje. Eksperymenty przeprowadzone w 2017 roku nie wykazały żadnych „skutków ubocznych” CRISPR / Cas9 u myszy, małp i 300 ludzkich embrionów, ale jest jeszcze za wcześnie, aby potwierdzić ich całkowite bezpieczeństwo.
Mniej doniosłe osiągnięcie naukowe - w 2019 rroku w czasopiśmie Optics Letters ukazał się artykuł dotyczący opracowania nowego czujnika do wykrywania biomarkera onkologicznego (białka S100A4) w moczu. Specyfika tej technologii polega na wysokiej czułości czujnika: może on wykryć obecność raka nawet przy niskim stężeniu odpowiednich biomarkerów. Ponadto tę technologię można rozbudować do masowego użytku po niższych kosztach niż dotychczasowe czujniki - były one zbyt duże i drogie, aby można je było zintegrować z urządzeniami w celu regularnego monitorowania stanu pacjenta. Technologia opiera się na optycznym mikroczipie z sondami, które wiążą się z biomarkerem białka S100A4 w próbce moczu. Następnie monitoruje się przesunięcia częstotliwości lasera w chipie i określa się obecność raka.
Wiodące startupy w dziedzinie genetyki
W USA w 2008 roku usługą był wynalazek rokuTesty DNA ze startupu 23andMe. Firma zmieniła ludzkie umysły, podobnie jak Apple zrobił to rok wcześniej z iPhonem: 23andMe rozpoczęło osobistą rewolucję w dziedzinie genomiki. Typowanie DNA stało się dostępne dla każdego, kto kupił specjalny zestaw. Okazało się to ważne przy planowaniu ciąży: badania pozwoliły dostrzec mutacje u nienarodzonego dziecka (na podstawie genów rodziców) i wykluczyć ryzyko urodzenia dziecka z chorobami mogącymi prowadzić do jego niepełnosprawności.
W Rosji po sukcesie 23andMe zaczęły się pojawiaćpodobne start-upy. Na przykład „Genoanalitika”, która jako jedna z pierwszych na naszym rynku zaoferowała badania DNA. Ale bardziej znany jest startup Genotek, nazywany liderem komercyjnej genomiki. Firma pojawiła się w 2010 roku na bazie inkubatora przedsiębiorczości Moskiewskiego Uniwersytetu Państwowego, rozpoczęła współpracę z Rosyjską Akademią Nauk i już w pierwszym roku stała się rentowna.
Dziś Genotek współpracuje z 71 krajami, spełniając siębadania dla klinik i klientów prywatnych. Najbardziej znanym opracowaniem Genotek jest test DNA, za pomocą którego przeprowadzana jest procedura genotypowania. Klient przenosi biomateriał (próbkę śliny) do laboratorium i widzi wynik na swoim koncie osobistym: predyspozycje do określonych chorób, zalecenia dietetyczne, możliwe reakcje niepożądane na określone leki i wiele więcej, w tym dziedziczne patologie i problemy z poczęciem. Firma opracowała również testy PCR o wysokiej czułości dla COVID-19 dla Rosji i krajów WNP.
Oprócz klasycznych testów DNA tosą oferowane przez kilka rosyjskich startupów, są też te węższe. Na przykład JVS Diagnostics opracowuje test, który wykrywa nowotwory złośliwe we wczesnych stadiach z dokładnością do 90%. Działa przy wsparciu Skolkovo iw 2018 roku zebrał 400 000 dolarów, aby przeprowadzić test dla mas. Inną wąską niszą jest badanie genów wpływających na choroby okulistyczne. Startup Oftalmic robi to od 2008 roku: oferuje 60 rodzajów testów DNA do diagnozowania problemów ze wzrokiem. Nic nie wiadomo o przyciągniętych inwestycjach.
W Europie są też podobne startupy:na przykład Blueprint Genetics w Helsinkach oferuje rozwiązania do testów genetycznych oparte na sztucznej inteligencji. Startup koncentruje się na diagnozowaniu chorób dziedzicznych z wykorzystaniem platformy CLINT AI oraz opatentowanej technologii sekwencjonowania docelowego OS-Seq (zestawu metod określania sekwencji nukleotydów elementów w cząsteczce DNA). W Europie Blueprint jest jednym z wiodących dostawców testów genetycznych obejmujących ponad 2200 chorób w 14 obszarach, od kardiologii po hematologię.
Brytyjski startup Freeline poszedł gdzie indziejkierunek: opracowuje metody terapii genowej w leczeniu przewlekłych chorób ogólnoustrojowych. W 2020 r. Projekt otrzymał 106 mln euro na opracowanie rozwiązań mających na celu leczenie chorób wątroby uważanych za nieuleczalne i słabo poznane. W przyszłości startup planuje rozszerzyć swój program o leczenie hemofilii, choroby Fabry'ego i choroby Gauchera. Wszystkie należą do chorób sierocych (rzadkich), których na świecie jest ponad 6 tysięcy, ale tylko nieliczne nadają się do terapii.
Prognozy rynkowe
Jeden z pojawiających się trendów, że analitycyprzewidzieć dalszy rozwój - to przywództwo regionu Azji i Pacyfiku. Bodźcem do aktywnego rozwoju powinny być postępy w leczeniu chorób: zarówno w zapobieganiu, jak i leczeniu (lub spowolnieniu postępu). Ponadto medycyna spersonalizowana będzie nadal nabierać rozpędu - coś, co pojawiło się dzięki firmom, które udostępniają masom testy DNA.
Liderami pozostają 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies i Veritas Genetics, które komercjalizują ich rozwój. Do 2017 roku dostęp do testów mieli tylko specjaliści medyczni, a teraz podobne badania są prowadzone dla masowego konsumenta. Ponadto Veritas Genetics rozpoczęło sekwencjonowanie genomowe noworodków w 2017 roku w Chinach w celu wczesnego wykrywania ciężkich patologii: test może wykazać prawie tysiąc chorób. To prawda, że kosztuje 1,5 tysiąca dolarów, a jego wyniki nadal są kwestionowane trzy lata później.
Krajowi eksperci są pewni, że najbliżejprzyszłością genetyki jest aktywny rozwój metod leczenia chorób onkologicznych i neurodegeneracyjnych. Obecnie wysiłki większości firm z segmentu MedTech i BioTech koncentrują się na badaniu sekwencji DNA w komórkach nowotworowych, ich zmianach oraz poszukiwaniu indywidualnych metod terapii konkretnego guza. Na rynku zaczęły pojawiać się pierwsze leki i będzie ich więcej. Niewykluczone, że technologia wykorzystania komórek genetycznie zmodyfikowanych w medycynie zostanie przeskalowana i tak jak antybiotyki sprawiły, że w XX wieku kilkanaście śmiertelnych chorób można wyleczyć, tak samo rak i choroby neurodegeneracyjne przestaną brzmieć jak wyrok.
Zobacz także:
Powstała pierwsza dokładna mapa świata. Co jest nie tak ze wszystkimi innymi?
Najbardziej burzowe miejsce na Ziemi: dlaczego Drake Passage to najniebezpieczniejsza trasa na Antarktydę
Nowy związek uranu bije rekord pod względem anomalnego przewodnictwa