Há dois anos, Olager era hospitalizado regularmente: sua doença causava imprevisíveis
“Não esperava que as mudanças fossem tão dramáticas e quase instantâneas”, comenta Olager sobre o resultado da terapia. “Realmente parece um milagre.”
A tecnologia que mudou a vida de Olager, segundo estudos científicosrelativamente jovem. Há 10 anos, um pequeno grupo de cientistas publicou um artigo modesto descrevendo uma invenção simples, mas poderosa, para cortar sequências específicas de DNA. Isso ficou conhecido como edição de genes CRISPR.
Hoje, dezenas de empresas de biotecnologiaconstruir seus negócios com base no potencial da CRISPR. No desenvolvimento da terapia CRISPR, os ensaios clínicos mais avançados, incluindo o aprovado por Olager, as empresas de Boston desempenham um papel fundamental.
“A evolução clínica realmenteincrível”, disse Feng Zhang, um cientista que inventou a edição de genes CRISPR em seu laboratório no Broad Institute de Harvard e MIT.
Crispr Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals,que fizeram a mesma “infusão” que curou Olager, planejam submeter sua terapia CRISPR à Food and Drug Administration no final deste ano para registro.
No início deste mês, Crispr e Vertex anunciaram quetodas as 31 pessoas com anemia falciforme que receberam tratamento não apresentam mais crises severas de dor. “Eu ficaria feliz se tivesse um pouco menos de dor e menos hospitalizações”, disse Olager. Mas o resultado superou completamente minhas expectativas.”
A anemia falciforme é causada por uma mutaçãogene da hemoglobina, a proteína que transporta oxigênio no sangue. Para resolver esse problema, os cientistas coletaram o sangue de Olager, usaram o CRISPR para ativar a produção da chamada hemoglobina fetal que todos nós produzimos na infância e, em seguida, reinfundiram as células sanguíneas de volta em seu corpo.
Em outro estudo testando a mesma terapiaeditando genes para um distúrbio sanguíneo semelhante chamado beta talassemia, 42 das 44 pessoas que receberam tratamento não precisavam mais da transfusão de sangue necessária para se manterem saudáveis. Duas outras pessoas precisam de muito menos transfusões de sangue do que antes.
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