Os pesquisadores usaram uma técnica de edição baseada na enzima nickase. Esta endonuclease é
Os pesquisadores explicam que, em muitos casos,pessoas com doenças genéticas têm diferentes mutações nos cromossomos herdadas dos pais. Isso significa que muitas vezes uma mutação em um cromossomo terá uma sequência funcional “saudável” equivalente em outro cromossomo.
Ao destruir uma das fitas de DNA que contém uma mutação prejudicial, os cientistas acionam um mecanismo de reparo que usa a parte “saudável” herdada do segundo pai como base.
Esquema do experimento.Esquerda: Editar com Cas9 pode resultar em recuperação, mas pode causar mutações. Direita: O uso de nickase leva a uma correção gênica mais eficiente e à ausência de fenômenos mutagênicos. Fonte: Guichard, Bier, UC San Diego
Para testar a eficácia da sua tecnologia,os pesquisadores usaram Drosophila. Normalmente, essas moscas da fruta têm olhos vermelhos brilhantes. Cientistas usando edição genética suprimiram a produção de pigmento vermelho e criaram mutantes com olhos brancos. Então, em uma série de experimentos, os biólogos tentaram restaurar a cor original dos olhos usando CRISPR.
Os resultados mostraram que a edição comnickase provou ser ainda mais eficaz do que o clássico Cas9. Um corte de fita simples resultou em um alto nível de recuperação de olhos vermelhos quase no mesmo nível de moscas saudáveis normais (não mutantes). O sucesso de restaurar a variação do gene original foi de 50-70% para nickase, enquanto 20-30% com clivagem Cas9 de fita dupla. Ao mesmo tempo, ao contrário da abordagem clássica, a nickase não causou mutações fora do alvo.
Uma vantagem notável desta abordagem é a suasimplicidade. Ele é baseado em um número muito pequeno de componentes, e as quebras de DNA são "suaves", ao contrário do Cas9, que produz quebras completas de DNA, muitas vezes acompanhadas de mutações.
Ethan Beer, professor da UC San Diego e coautor do estudo
Os autores observam que ainda não se sabe sea tecnologia também funciona bem em células humanas. Eles acreditam que mais pesquisas são necessárias e alguns ajustes do método para trabalhar com humanos podem ser necessários.
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