Estudo pode mudar o cuidado de pacientes com doenças do sangue, como anemia falciforme
Como é que tudo começou?
A anemia falciforme pertence a um grupo de doenças hereditárias. Afeta o formato dos glóbulos vermelhos, que transportam oxigênio para todas as partes do corpo através da corrente sanguínea.
Os glóbulos vermelhos são geralmente redondos e flexíveis, o que os torna fáceis demover-se através dos vasos. Na doença falciforme, alguns deles têm o formato de uma foice ou crescente. Essas células ficam rígidas e pegajosas, o que pode retardar ou bloquear o fluxo sanguíneo.
Como a doença se manifesta?
Os sinais e sintomas da doença falciforme geralmente aparecem por volta dos 6 meses de idade. Eles variam e podem mudar com o tempo. Entre os principais sinais e sintomas:
- Anemia. As células falciformes se desintegram facilmente e morrem.Os glóbulos vermelhos geralmente vivem cerca de 120 dias antes de precisarem ser substituídos. Mas as células falciformes geralmente morrem dentro de 10 a 20 dias, levando à falta de glóbulos vermelhos (anemia). Sem glóbulos vermelhos suficientes, o corpo não recebe oxigênio suficiente e isso causa fadiga crônica.
- Episódios de dor. Episódios periódicos de dor intensa - principaissintoma de anemia falciforme. A dor se desenvolve quando os glóbulos vermelhos falciformes bloqueiam o fluxo sanguíneo através de pequenos vasos sanguíneos para o tórax, abdômen e articulações. Varia em intensidade e pode durar de várias horas a dias. Algumas pessoas têm apenas algumas crises de dor por ano. Outros têm 12 ou mais. Uma crise de dor intensa requer hospitalização. Alguns adolescentes e adultos com doença falciforme também sofrem de dor crônica resultante de lesões ósseas e articulares e úlceras.
- Inchaço dos braços e pernas. É causada por glóbulos vermelhos falciformes que bloqueiam a circulação sanguínea nos braços e pernas.
- Infecções frequentes. As células falciformes podem danificar o baço,aumentando a vulnerabilidade do corpo a infecções. Bebês e crianças com anemia geralmente recebem vacinas e antibióticos para prevenir infecções potencialmente fatais, como a pneumonia.
- Crescimento atrasado ou puberdade. Os glóbulos vermelhos fornecem ao corpooxigênio e nutrientes necessários para o crescimento. A falta de células saudáveis pode retardar o crescimento de bebés e crianças e atrasar a puberdade em adolescentes.
- problemas de visão. Pequenos vasos sanguíneos que irrigam os olhospode ficar obstruído com células falciformes. Isso pode danificar a retina – a parte do olho que processa as imagens visuais – e causar problemas de visão.
Qual é o problema?
Não existe tratamento específico para a anemia falciforme, apenas tratamento sintomático. Apenas alivia a dor e previne complicações associadas à doença.
Os pacientes geralmente recebem transfusões de sangue eum procedimento mais sério - o transplante de medula óssea. Células hematopoiéticas saudáveis são introduzidas no corpo do paciente para retomar o processo hematopoiético. O método alivia os sintomas da anemia, mas tem contra-indicações graves - patologias graves do fígado e dos rins, doenças infecciosas, gravidez e fraqueza física do corpo (velhice, doenças concomitantes).
Existe também a possibilidade de sobrecargaferro. Em casos leves, os pacientes sentem-se fracos e cansados. No entanto, a sobrecarga severa provoca cirrose, diabetes, insuficiência cardíaca, aumento do risco de cancro do fígado, infertilidade e disfunção eréctil.
O que fazer
Para resolver o problema, no Reino Unido estão a realizarum ensaio randomizado unicelular chamado RESTORE (Inglês: recuperação e sobrevivência de glóbulos vermelhos originados em células-tronco, recuperação e sobrevivência de glóbulos vermelhos a partir de células-tronco). É uma iniciativa conjunta entre o NHS Blood and Transplant e grupos de investigação em Bristol, Cambridge e Londres.
Um exemplo de imagem microscópica de um glóbulo vermelho jovem cultivado no laboratório RESTORE.
Foto: NHSBT
O objetivo do projeto é compensar a escassez de espécies rarasgrupos sanguíneos. A partir de células-tronco do sangue humano, os biólogos cultivam novos glóbulos vermelhos em laboratório. Os cientistas fizeram recentemente um avanço histórico ao introduzir um “novo” produto de transfusão no corpo humano.
Como o sangue cresce?
Os doadores foram recrutados no banco de dados de doadores de sangue do NHSBT.Todos doaram 0,5 litro de sangue. Usando ímãs fortes, foram extraídas células-tronco flexíveis que podem se tornar glóbulos vermelhos. Cerca de meio milhão de células-tronco podem produzir 50 bilhões de glóbulos vermelhos. Eles foram filtrados até restarem apenas 15 bilhões. Todo o processo levou três semanas.
No final, a quantidade de células cultivadas em laboratório foi de cerca de 5 a 10 ml – cerca de uma a duas colheres de chá.
Como está indo a pesquisa?
Dois pacientes no Reino Unido já receberampequenas doses de sangue “artificial”. Eles foram monitorados de perto e os cientistas não registraram nenhum efeito colateral adverso. Todos os participantes do experimento são saudáveis, suas identidades não foram divulgadas. O objetivo é manter o ensaio “cego”.
Então, como parte do estudo, os cientistas irão compararexpectativa de vida de células cultivadas com eritrócitos padrão do mesmo doador. Os biólogos esperam que as amostras de laboratório tenham um melhor desempenho porque são tão “frescas” quanto possível.
Qual é o resultado final?
Se descobrir que as células artificiais duram maissão armazenados no corpo, os pacientes que necessitam regularmente de sangue nem precisarão de transfusões com tanta frequência. Isto reduzirá a “sobrecarga de ferro” devido às transfusões de sangue frequentes.
O que vem a seguir?
Isto faz parte da primeira fase de uma abordagem mais amplapesquisar. O ensaio se expandirá para 10 pacientes ao longo de vários meses. Os biólogos estudarão a vida útil das células cultivadas em laboratório e as compararão com os resultados da infusão de glóbulos vermelhos padrão.
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