Os resultados da fase final dos ensaios clínicos mostraram que o gel contendo DNA ajuda a curar
B-VEC Therapy Gel é projetado para tratarum subtipo da síndrome da borboleta conhecida como epidermólise bolhosa distrófica. É causada por mutações no gene COL7A1. Ele codifica um tipo de colágeno, especificamente uma proteína semelhante a uma corda que ajuda a unir a camada externa da pele à camada subjacente. Pessoas com epidermólise bolhosa distrófica carecem dessa estabilização, então suas camadas de pele se esfregam umas nas outras e formam bolhas.
Gel entrega cópias de trabalho do gene COL7A1diretamente na pele danificada dos pacientes. Ele contém o vírus do herpes modificado para que não possa se replicar em células humanas e carrega duas cópias do COL7A1. Os pesquisadores observam que o herpes é adequado para essa terapia: ele pode escapar da imunidade e transportar grandes fragmentos de DNA.
Dermatologistas tratam uma ferida em um paciente com epidermólise bolhosa. Imagem: Mark Hanlon, Stanford Medicine
Durante o estudo, 28 pacientes receberam o gel emuma das feridas uma vez por semana durante cerca de seis meses, e a outra ferida de tamanho semelhante foi tratada com um gel placebo. Após três meses, 71% das feridas tratadas com B-VEC estavam completamente cicatrizadas em comparação com 20% das feridas tratadas com placebo. Além disso, o efeito da exposição durou até seis meses, impedindo a formação de novas feridas.
A epidermólise bolhosa ou síndrome da borboleta éuma doença genética rara em que a pele humana é extremamente sensível a influências externas. Ao menor dano e ferimentos leves, bolhas e erosão se formam nele. Atualmente não há tratamentos aprovados. Os médicos tratam apenas os sintomas à medida que as bolhas na pele se desenvolvem. Isso inclui limpar as feridas da pele, cobri-las com pomadas e curativos e trocá-los diariamente.
As feridas do paciente muitas vezes reabrem durantecura e pode permanecer aberto por meses ou mesmo anos. Feridas crônicas e o acúmulo de tecido cicatricial colocam os pacientes em risco de infecções com risco de vida, deformidades dos membros e câncer de pele de células escamosas.
Os pesquisadores observam que, durante o teste, o gel foi aplicado em um ambiente clínico, mas quando for aprovado pelo FDA, pode ser usado sozinho em casa durante a troca de curativos.
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