Pesquisadores do Instituto Gladstone e da Universidade da Califórnia, em São Francisco, desenvolveram um novo
O sistema de edição de genes CRISPR-Cas9 mostrousua eficácia em muitos estudos. Ele permite que você desligue, exclua ou substitua seções individuais de genes. A tecnologia tem tradicionalmente usado vetores virais para transferir o DNA necessário (matriz) - as conchas dos vírus sem seus componentes patogênicos. Uma desvantagem importante da tecnologia é que é difícil para os cientistas controlar exatamente onde o material certo será inserido, o que levou a várias mutações laterais.
Em seu trabalho, os cientistas usam fita simplesDNA e a mesma proteína Cas9, que age como uma tesoura, cortando a molécula nos lugares certos. Em 2015, os autores do trabalho demonstraram pela primeira vez a possibilidade de inserir modelos curtos de DNA em células imunes sem vetores virais usando um campo elétrico. Um novo trabalho combinou essa tecnologia usando a proteína Cas9.
O estudo mostrou que o novo método de genea edição simplifica a reengenharia de um grande número de células para fins terapêuticos. Neste caso, a eficiência atinge 80-90%. Como resultado, os cientistas foram capazes de gerar de forma rápida e eficiente células CAR-T suficientes (células T geneticamente modificadas).
As células criadas podem ser usadas para lutar contramieloma múltiplo, câncer no sangue e reescrever a sequência de genes cujas mutações podem levar a doenças imunes hereditárias raras.
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