Os objetivos da engenharia genética moderna
O governo russo no roteiro para o desenvolvimento de biotecnologias e
Eles já estão tentando implementar essa ideia no exterior:na US Academy of Sciences permitem a possibilidade de edição de células germinativas e embriões sob o mais estrito controle e para fins médicos. Por exemplo, para combater doenças que causam deficiências. Os Estados Unidos entendem que o desenvolvimento da tecnologia é inevitável, assim como as mudanças no genoma dos espermatozoides, células-tronco e outros em um futuro previsível. Na China, essa ideia já foi resolvida em nível estadual: em 2016, foram feitas mudanças no genoma de um adulto - eles transplantaram células do sistema imunológico para curar o câncer de pulmão.
A engenharia genética moderna está lutando pela vitóriasobre doenças oncológicas: a maioria dos medicamentos desenvolvidos para terapia gênica está voltada especificamente para o tratamento do câncer. É possível que as primeiras aplicações da técnica de edição de genoma sejam precisamente em pacientes com câncer em estágios incuráveis. Além disso, existem doenças graves do sistema hematopoiético (hemofilia, talassemia e outras) - já estão trabalhando com elas a CRISPR Therapeutics e a Vertex Pharmaceuticals, alterando células-tronco da medula óssea.
Além disso, o problema não está apenas na complexidade.desenvolvimento do tratamento, mas também no custo da terapia. Maneiras de derrotar o câncer estão surgindo, mas são caras: tanto para a empresa de manufatura (altos custos de escala) quanto para o consumidor. Portanto, é necessário buscar métodos alternativos que sejam mais acessíveis.
Últimos avanços científicos
O maior avanço da década foi o sistemaCRISPR / Cas9, pelo qual seus criadores Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier receberam o Prêmio Nobel de Química em 2020. CRISPR / Cas9 é um método de edição de genoma de alta precisão que permite alterar os genes de microrganismos vivos, incluindo humanos. E com sua ajuda há chances de criar métodos de combate ao HIV e outras doenças, que hoje soam como uma frase.
Cientistas de todo o mundo começaram a fazer experiências comCRISPR / Cas9, mas a história mais barulhenta (e ao mesmo tempo importante para o mundo) aconteceu na China. Em 2018, nasceram crianças geneticamente modificadas - meninas Lulu e Nana. O zigoto foi obtido por FIV (fertilização in vitro), geneticamente alterado com CRISPR / Cas9 e implantado no útero da mulher que deu à luz as meninas. É possível argumentar por muito tempo sobre a ética do experimento e a modificação das pessoas (em muitos países, editar os genes do embrião é proibido devido a consequências imprevistas para o pool genético), mas não se pode negar que o experimento é de grande importância para a ciência.
DNA do zigoto editado para tentarexcluir a ocorrência de infecção pelo HIV (que o pai tinha), bem como varíola e cólera por meio da excisão do gene CCR5. Vale ressaltar que a história se passou às vésperas da II Cúpula Internacional dedicada à edição do genoma humano, onde o público discutiu: é hora de permitir que as pessoas se editem e como. Se o método de uso de CRISPR / Cas9 em embriões ainda receber aprovação do governo (e não apenas na China), finalmente será possível ter filhos saudáveis por FIV, mesmo que os pais (um ou ambos) tenham mutações. Os experimentos em 2017 não mostraram nenhum "efeito colateral" do CRISPR / Cas9 em camundongos, macacos e 300 embriões humanos, mas ainda é muito cedo para afirmar sua segurança absoluta.
Realização científica menos ressonante - em 2019ano na revista Optics Letters, apareceu um artigo sobre o desenvolvimento de um novo sensor para a detecção de um biomarcador de oncologia (proteína S100A4) na urina. A peculiaridade dessa tecnologia está na alta sensibilidade do sensor: ele pode detectar a presença de câncer mesmo com uma baixa concentração dos biomarcadores correspondentes. Além disso, essa tecnologia pode ser ampliada para uso em massa a um custo menor do que os sensores que existiam até então - eles eram muito grandes e caros para serem integrados em dispositivos para monitoramento regular da condição do paciente. A tecnologia é baseada em um microchip óptico com sondas que se ligam ao biomarcador de proteína S100A4 em uma amostra de urina. Em seguida, as mudanças de frequência do laser no chip são monitoradas e a presença de câncer é determinada.
Liderando startups em genética
Nos EUA em 2008, a invenção do ano foi o serviçoTeste de DNA da inicialização 23andMe. A empresa mudou a opinião das pessoas, assim como a Apple fez com o iPhone no ano anterior: a 23andMe deu início à revolução da genômica pessoal. A tipagem de DNA tornou-se disponível para todos que compraram um kit especial. Isso acabou sendo importante para o planejamento da gravidez: os testes permitiram detectar mutações no feto (com base nos genes dos pais) e excluir o risco de ter um filho com doenças que poderiam levar à sua deficiência.
Na Rússia, após o sucesso do 23andMe, eles começaram a aparecerstartups semelhantes. Por exemplo, “Genoanalitika”, que foi uma das primeiras no nosso mercado a oferecer testes de ADN. Mas a startup Genotek é mais conhecida, considerada líder em genômica comercial. A empresa surgiu em 2010 com base na incubadora de empresas da Universidade Estadual de Moscou, começou a trabalhar em cooperação com a Academia Russa de Ciências e já no primeiro ano tornou-se lucrativa.
Hoje a Genotek trabalha com 71 países, cumprindopesquisa para clínicas e clientes particulares. O desenvolvimento mais famoso do Genotek é um teste de DNA, com a ajuda do qual é realizado o procedimento de genotipagem. O cliente transfere o biomaterial (amostra de saliva) para o laboratório e vê o resultado em seu relato pessoal: predisposição a doenças específicas, recomendações dietéticas, possíveis reações adversas a certos medicamentos e muito mais, incluindo patologias hereditárias e problemas de concepção. A empresa também desenvolveu testes de PCR de alta sensibilidade para COVID-19 para a Rússia e os países da CEI.
Além dos testes clássicos de DNA quesão oferecidos por várias startups russas, há também aquelas com foco mais restrito. Por exemplo, a JVS Diagnostics está desenvolvendo um teste que detecta tumores malignos nos estágios iniciais com uma precisão de 90%. Ele trabalha com o apoio de Skolkovo e, em 2018, arrecadou US $ 400.000 para levar o teste às massas. Outro nicho estreito é o estudo de genes que influenciam as doenças oftálmicas. A startup Oftalmic faz isso desde 2008: oferece 60 tipos de testes de DNA para diagnosticar problemas oculares. Nada se sabe sobre os investimentos atraídos.
Existem também startups semelhantes na Europa:por exemplo, Blueprint Genetics (Helsinque) oferece soluções de testes genéticos com base em IA. A inicialização está focada no diagnóstico de doenças hereditárias usando a plataforma CLINT AI e OS-Seq, uma tecnologia patenteada de sequenciamento direcionado (um conjunto de métodos para determinar a sequência de nucleotídeos de elementos em uma molécula de DNA). Para a Europa, a Blueprint é um dos principais fornecedores de testes genéticos, cobrindo mais de 2.200 doenças em 14 áreas, desde cardiologia até hematologia.
A startup britânica Freeline foi para outro lugardireção: desenvolve métodos de terapia gênica para o tratamento de doenças crônicas sistêmicas. Em 2020, o projeto recebeu 106 milhões de euros para desenvolver soluções destinadas ao tratamento de doenças do fígado consideradas incuráveis e pouco compreendidas. No futuro, a startup planeja expandir seu programa de tratamento de hemofilia, doença de Fabry e doença de Gaucher. Todos eles pertencem a doenças órfãs (raras), das quais existem mais de 6 mil no mundo, mas apenas algumas são passíveis de terapia.
Previsões de mercado
Uma das novas tendências que os analistasprever um maior desenvolvimento - esta é a liderança da região Ásia-Pacífico. O estímulo para o desenvolvimento ativo deve ser dado por desenvolvimentos para o manejo de doenças: prevenção e tratamento (ou desaceleração da progressão). Além disso, a medicina personalizada continuará ganhando impulso - algo que surgiu graças às empresas que lançam testes de DNA para as massas.
Os líderes permanecem 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies e Veritas Genetics, que comercializam seus desenvolvimentos. Até 2017, apenas médicos especialistas tinham acesso aos exames, e agora estudos semelhantes estão sendo feitos para o grande consumidor. Além disso, a Veritas Genetics começou a realizar o sequenciamento genômico de recém-nascidos em 2017 na China para a detecção precoce de patologias graves: o teste pode relatar quase mil doenças. É verdade que custa US $ 1,5 mil e seus resultados continuam a ser questionados três anos depois.
Especialistas nacionais têm certeza de que o mais próximoo futuro da genética é o desenvolvimento ativo de métodos para o tratamento de doenças oncológicas e neurodegenerativas. Agora, os esforços da maioria das empresas do segmento MedTech e BioTech estão voltados para o estudo da sequência de DNA em células cancerosas, suas alterações e a busca de métodos individuais de terapia para um tumor específico. Os primeiros medicamentos começaram a aparecer no mercado e haverá mais deles. É possível que a tecnologia de uso de células geneticamente modificadas na medicina seja ampliada e, assim como os antibióticos tornaram mais de uma dúzia de doenças fatais curáveis no século 20, o câncer e as doenças neurodegenerativas também deixarão de soar como uma frase.
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