În urmă cu doi ani, Olager a fost internat în mod regulat: boala lui a provocat imprevizibile
„Nu mă așteptam ca schimbările să fie atât de dramatice și aproape instantanee”, comentează Olager despre rezultatul terapiei. „Chiar pare un miracol.”
Tehnologia care a schimbat viața lui Olager, potrivit științificrelativ tineri. În urmă cu 10 ani, un grup mic de oameni de știință a publicat o lucrare modestă care descrie o invenție simplă, dar puternică, pentru tăierea unor secvențe specifice de ADN. Aceasta a devenit cunoscută sub numele de editare a genelor CRISPR.
Astăzi, zeci de companii de biotehnologieîși construiește afacerea pe potențialul CRISPR. În dezvoltarea terapiei CRISPR, a celor mai avansate studii clinice, inclusiv a celui promovat de Olager, companiile din Boston joacă un rol cheie.
„Evoluții clinice într-adevăruimitor”, a spus Feng Zhang, un om de știință care a inventat editarea genelor CRISPR în laboratorul său de la Broad Institute of Harvard și MIT.
Crispr Therapeutics și Vertex Pharmaceuticals,care au făcut aceeași „infuzie” care l-a vindecat pe Olager, plănuiesc să-și prezinte terapia CRISPR Administrației pentru Alimente și Medicamente mai târziu în acest an pentru înregistrare.
La începutul acestei luni, Crisp și Vertex au anunțat astatoate cele 31 de persoane cu anemie falciformă care au primit tratament nu mai experimentează atacuri severe de durere. „Aș fi fericit dacă aș avea puțin mai puțină durere și mai puține spitalizări”, a spus Olager. Dar rezultatul mi-a depășit complet așteptările.”
Anemia falciforme este cauzată de o mutațiegena pentru hemoglobină, proteina care transportă oxigenul în sânge. Pentru a rezolva această problemă, oamenii de știință au colectat sângele lui Olager, au folosit CRISPR pentru a activa producția de așa-numită hemoglobină fetală pe care o producem cu toții în copilărie și apoi au reinfuzat celulele sanguine înapoi în corpul său.
Într-un alt studiu testând aceeași terapieeditând gene pentru o tulburare similară a sângelui numită beta talasemie, 42 din cele 44 de persoane care au primit tratament nu mai aveau nevoie de transfuzia de sânge de care aveau nevoie pentru a rămâne sănătoși. Alte două persoane necesită mult mai puține transfuzii de sânge decât înainte.
Citeste mai mult:
Sonda spațială a zburat la 200 km de Mercur. Uite ce a văzut
Oamenii de știință descoperă modul în care vitaminele afectează incidența cancerului
Casca chinezească pentru citirea minții sună un semnal de alarmă atunci când o persoană vede conținut porno