Cercetătorii au folosit o tehnică de editare bazată pe enzima nikază.
Cercetătorii explică că, în multe cazuri,persoanele cu tulburări genetice au diferite mutații în cromozomi moștenite de la părinți. Aceasta înseamnă că adesea o mutație pe un cromozom va avea o secvență funcțională „sănătoasă” pe alt cromozom.
Prin distrugerea uneia dintre firele de ADN care conține o mutație dăunătoare, oamenii de știință declanșează un mecanism de reparare care utilizează ca bază partea „sănătoasă” moștenită de la al doilea părinte.
Schema experimentului.Stânga: editarea cu Cas9 poate duce la recuperare, dar poate provoca mutații. Dreapta: Utilizarea nickazei duce la o corecție mai eficientă a genelor și la absența fenomenelor mutagenice. Sursa: Guichard, Bier, UC San Diego
Pentru a testa eficacitatea tehnologiei dvs.,cercetătorii au folosit Drosophila. În mod normal, aceste muște de fructe au ochi roșii strălucitori. Oamenii de știință care au folosit editarea genelor au suprimat producția de pigment roșu și au creat mutanți cu ochi albi. Apoi, într-o serie de experimente, biologii au încercat să restabilească culoarea originală a ochilor folosind CRISPR.
Rezultatele au arătat că editarea cunickase s-a dovedit a fi chiar mai eficient decât Cas9 clasic. O singură tăietură a dus la un nivel ridicat de recuperare a ochilor roșii aproape la egalitate cu muștele sănătoase normale (nu mutante). Succesul restabilirii variației originale a genei a fost de 50-70% pentru nickază, în timp ce 20-30% cu clivajul dublu catenar Cas9. În același timp, spre deosebire de abordarea clasică, nickaza nu a provocat mutații în afara țintei.
Un avantaj notabil al acestei abordări estesimplitate. Se bazează pe un număr foarte mic de componente, iar rupturile de ADN sunt „blânde”, spre deosebire de Cas9, care produce rupturi complete de ADN, adesea însoțite de mutații.
Ethan Beer, profesor la UC San Diego și coautor al studiului
Autorii notează că nu se știe încă dacătehnologia funcționează bine și în celulele umane. Ei cred că este nevoie de mai multe cercetări și poate fi necesară o anumită ajustare a metodei de lucru cu oamenii.
Citeste mai mult:
O gaură neagră în galaxie i-a dat dreptate lui Einstein. Lucrul principal
„James Webb” va arăta spațiul înainte de Big Bang: astronomi în pragul unei descoperiri globale
Uitați-vă la „Titanicul” celest care va funcționa cu energie nucleară