Un studiu clinic de fază III a început în Marea Britanie.Verificați dacă este posibil să verificați dacă
În urmă cu aproximativ zece ani, cercetătorii au studiatnoi tratamente pentru o afecțiune cunoscută sub numele de boala Gaucher. Această tulburare genetică rară are ca rezultat o deficiență a enzimei glucocerebrozidaze (sau GCază). După ce au testat sute de medicamente deja aprobate, cercetătorii au descoperit un ingredient comun în diferite medicamente pentru tuse numit ambroxol, care crește activitatea GCase.
Cercetătorii bolii Parkinson au devenit interesați de acest lucru. Nivelurile scăzute de GCase sunt asociate cu patologia - această enzimă joacă un rol critic în a ajuta creierul să curețe proteinele toxice.
Până la 15% dintre persoanele cu boala Parkinsondiferă într-o mutație specifică a genei care reduce producția de GCază. De asemenea, mulți pacienți cu boala Parkinson fără o mutație genetică au încă niveluri neobișnuit de scăzute de GCase. Așa că oamenii de știință au decis să testeze dacă ambroxolul ar putea funcționa ca tratament pentru boala Parkinson dacă crește activitatea GCase.
Studiile preclinice au fost promițătoareși în curând a devenit clar că medicamentul ar putea ajuta pacienții cu boala Parkinson. Dar rămân două întrebări: dacă medicamentul traversează bariera hemato-encefalică suficient la oameni pentru a funcționa eficient și dacă pacienții pot tolera dozele necesare pentru ca medicamentul să funcționeze.
Un studiu uman de fază 2 a arătat căAmbroxolul este tolerat în condiții de siguranță în doze suficient de mari pentru a intra în creier și a crește nivelurile de GCază. De asemenea, în 2020, s-a descoperit că ambroxolul reduce nivelurile proteinei toxice alfa-sinucleină la pacienții cu boala Parkinson și le îmbunătățește potențial abilitățile motorii.
A treia fază de testare va începe anul acestaîn Marea Britanie. Studiul va implica 330 de pacienți cu boala Parkinson, iar fiecărui participant i se va oferi fie ambroxol, fie un placebo. Studiul va dura doi ani.
Citeste mai mult:
Cea mai puternică erupție de clasă X a avut loc pe Soare
Inginerii și-au dat seama cum să țină dronele în aer „pentru totdeauna”
Secretul durabilității betonului roman este dezvăluit: poate fi restaurat