Cercetătorii de la Universitatea din California, San Francisco au dezvoltat o nouă terapie pentru a trata
Cercetătorii obișnuiau să tratezecelule stem proprii ale copiilor în locul transplantului tradițional de măduvă osoasă de la un donator înrudit. Această abordare reduce cantitatea de chimioterapie care este administrată înainte de transplant.
Toți cei 10 pacienți care au participat la studiuau fost transfuzate propriile lor celule stem cu gena Artemis corectată. După 12 săptămâni, toți copiii au început să-și formeze propriile celule T și B - limfocite responsabile de răspunsul imun. În decurs de un an, patru copii au restabilit complet imunitatea celulelor T, iar doi ani mai târziu - imunitatea celulelor B.
Alți cinci participanți la studiu au experimentat îmbunătățiri semnificative în comparație cu terapiile alternative. Doar un pacient a necesitat un al doilea transplant de măduvă osoasă.
Cursul bolii lor este deja mult mai bun decât în cazul tratamentului convențional. Nu am văzut niciodată asemenea rezultate la niciunul dintre ceilalți copii. Acest lucru este uimitor.
Mort Cowan, coautor al studiului
Unul dintre pacienții tratați. Foto: Barbara Ries, UCSF
Toți pacienții care participă la studiudiagnosticat cu unul dintre tipurile de imunodeficiență combinată severă - deficit DCLRE1C/Artemis. Boala este asociată cu absența genei DCLRE1C/Artemis. Fără această genă, corpul copilului este incapabil să repare ADN-ul sau să producă anticorpi.
În mod tradițional, pentru tratamentul acestei boliutilizat pentru transplantul de măduvă osoasă. Dar un transplant chiar și de la o rudă apropiată provoacă complicații grave: respingerea celulelor transplantate, reacția imunității donatorului împotriva copilului și altele. Toate aceste complicații pot duce la deces după transplant.
Citeste mai mult:
Primul material de acest fel rezistă la „proiectile” care se deplasează cu viteza sunetului
O undă de șoc de la Soare a deschis o fisură în câmpul magnetic al Pământului
Un inginer de 17 ani a venit cu un motor fără magnet: poate fi folosit în vehiculele electrice