Nanoparticulele lipidice livrează ARNm pentru a trata fătul în uter

Progresele recente în tehnologia de secvențiere a ADN-ului și diagnosticul prenatal au făcut posibil acest lucru

diagnostica multe boli geneticechiar înainte de naștere. Unii sunt tratați cu terapie de substituție proteică sau enzimatică după naștere, dar uneori este prea târziu. Aplicarea tratamentelor în timp ce pacienta este încă în uter promite să fie mai eficientă pentru unele afecțiuni. Dimensiunea mică a fătului permite utilizarea dozei terapeutice maxime, iar sistemul său imunitar poate fi mai rezistent la terapia de substituție.

Dintre potențialii purtători pentru administraremARN-ul de înlocuire proteică terapeutică este diferit de alți acizi nucleici, cum ar fi ADN-ul. Chestia este că nu are nevoie să pătrundă în nucleu și poate folosi mecanismele proprii ale organismului pentru a produce proteinele dorite. 

Pentru identificarea potențialelor sisteme non-viraleLivrarea pentru ARNm terapeutic, cercetătorii au dezvoltat o bibliotecă de nanoparticule lipidice cu dimensiuni mai mici de 100 nanometri, care pătrund eficient în celulele embrionilor de șoarece primitori. Fiecare formulare de nanoparticule lipidice a fost utilizată pentru a încapsula ARNm care a fost administrat șoarecilor fetali. Oamenii de știință au descoperit că unele nanoparticule lipidice asigură livrarea funcțională de ARNm în ficatul fetal, iar unele dintre ele livrează, de asemenea, ARNm în plămânii și intestinele fătului. Cercetătorii au evaluat toxicitatea nanoparticulelor lipidice și au ajuns la concluzia că sunt mai sigure decât formulările existente.

Rezultatul experimentului a arătat - lipideNanoparticulele ar putea oferi o platformă pentru livrarea de mARN în uter, care va fi utilizată în tratamente precum înlocuirea proteinelor fetale și editarea genelor.

Citeste mai mult

Avortul și știința: ce se va întâmpla cu copiii care vor naște

Deșeurile din morcovi și sfeclă sunt realizate din structuri din beton până la generatoare de energie

Cercetare: oamenii nu vor putea controla mașinile superinteligente AI

de tip fetal

Acid ribonucleic matricial - ARN,care conține informații despre structura primară a proteinelor. ARNm este sintetizat din ADN în timpul transcrierii, după care, la rândul său, este utilizat în timpul traducerii ca model pentru sinteza proteinelor. Astfel, ARNm joacă un rol important în „expresia” genelor.