Cercetătorii de la Institutul Gladstone și de la Universitatea din California, San Francisco, au dezvoltat un nou
Sistemul de editare a genelor CRISPR-Cas9 a arătateficacitatea sa în multe studii. Vă permite să dezactivați, să ștergeți sau să înlocuiți secțiuni individuale de gene. Tehnologia a folosit în mod tradițional vectori virali pentru a transfera ADN-ul necesar (matricea) - învelișurile virușilor fără componentele lor patogene. Dezavantajul cheie al tehnologiei este că este dificil pentru oamenii de știință să controleze exact unde va fi introdus materialul potrivit, ceea ce a dus la multiple mutații laterale.
În munca lor, oamenii de știință folosesc monocatenareADN și aceeași proteină Cas9, care acționează ca o foarfecă, tăind molecula în locurile potrivite. În 2015, autorii lucrării au demonstrat pentru prima dată posibilitatea de a introduce șabloane scurte de ADN în celulele imune fără vectori virali folosind un câmp electric. Noile lucrări au combinat această tehnologie folosind proteina Cas9.
Studiul a arătat că noua metodă de genăeditarea simplifică reinginerirea unui număr mare de celule în scopuri terapeutice. În acest caz, eficiența ajunge la 80-90%. Ca rezultat, oamenii de știință au reușit să genereze rapid și eficient suficiente celule CAR-T (celule T modificate genetic).
Celulele create pot fi folosite pentru a lupta împotrivamielom multiplu, cancer de sânge și pentru a rescrie secvența de gene ale căror mutații pot duce la boli imune ereditare rare.
Citeste mai mult:
Pata solară de dimensiunea pământului crește de 10 ori în 2 zile: este îndreptată către noi
Acesta este „geamănul” Pământului din trecut: o planetă-ocean unică a fost găsită nu departe de noi
De la corp la gură: oamenii de știință au înțeles de unde provin dinții