Pe măsură ce tehnologiile de editare a genelor care utilizează CRISPR avansează, oamenii de știință au nevoie din ce în ce mai mult de modalități de a le face
Medicii de la Broad Institute și Brigham and Women's Hospital au declarat într-un nou studiu că au găsit molecule care pot bloca în siguranță și rapid procesul de editare a genelor folosind CRISPR.
Potrivit unui autor principal al unui nou studiuAmity Choudi, în lucrări similare, alți oameni de știință caută inhibitori ai CRISPR printre proteinele mari, în timp ce acest grup de medici este concentrat pe explorarea posibilităților de utilizare a obiectelor sintetice cu greutate moleculară mică.
Ca parte a studiului, oamenii de știință au creat o platformăpentru screening care poate măsura cu precizie activitatea enzimei CRISPR din interiorul celulei. Rețeaua neuronală a analizat peste 15 mii de compuși biologici potențiali și reacțiile lor la CRISPR pentru a identifica cei mai eficienți pentru inhibare.
incut
Un compus, BRD0539, a fost capabilinhibă enzima Cas9 și o dezlega de ADN. Activitatea sa a fost foarte dependentă de doză, ceea ce va face posibilă în viitor controlul aproape direct al gradului de inhibiție. În plus, BRD0539 s-a dovedit a fi stabil în plasmă și ușor de îndepărtat din sânge.
Oamenii de știință remarcă faptul că până acum moleculele nu pot fi utilizate în studiile clinice, deoarece geneticienii au început să investigheze utilizarea BRD0539 în procesul de inhibare.