Pred dvoma rokmi bol Olager pravidelne hospitalizovaný: jeho choroba spôsobila nepredvídateľnosť
„Nečakal som, že zmeny budú také dramatické a takmer okamžité,“ komentuje výsledok terapie Olager. "Naozaj to vyzerá ako zázrak."
Technológia, ktorá podľa vedcov zmenila Olagerov životpomerne mladý. Pred 10 rokmi malá skupina vedcov publikovala skromný článok popisujúci jednoduchý, ale výkonný vynález na rezanie špecifických sekvencií DNA. Toto sa stalo známym ako úprava génov CRISPR.
Dnes desiatky biotechnologických spoločnostíbudovať svoje podnikanie na potenciáli CRISPR. Vo vývoji terapie CRISPR, najpokročilejších klinických štúdiách, vrátane toho, ktorý prešiel spoločnosťou Olager, zohrávajú bostonské spoločnosti kľúčovú úlohu.
„Skutočne klinický vývojúžasné,“ povedal Feng Zhang, vedec, ktorý vynašiel úpravu génu CRISPR vo svojom laboratóriu na Broad Institute of Harvard a MIT.
Crispr Therapeutics a Vertex Pharmaceuticals,ktorí urobili rovnakú "infúziu", ktorá vyliečila Olager, plánujú predložiť svoju terapiu CRISPR Úradu pre potraviny a liečivá neskôr v tomto roku na registráciu.
Začiatkom tohto mesiaca to oznámili Crispr a Vertexvšetkých 31 ľudí s kosáčikovitou anémiou, ktorí dostali liečbu, už nepociťuje silné záchvaty bolesti. "Bol by som šťastný, keby som mal o niečo menej bolesti a menej hospitalizácií," povedal Olager. Ale výsledok úplne predčil moje očakávania.“
Kosáčikovitá anémia je spôsobená mutáciougén pre hemoglobín, proteín, ktorý prenáša kyslík v krvi. Na vyriešenie tohto problému vedci odobrali Olagerovu krv, použili CRISPR na zapnutie produkcie takzvaného fetálneho hemoglobínu, ktorý si všetci tvoríme v detstve, a potom krvné bunky znova napustili späť do jeho tela.
V inej skúške testujúcej rovnakú terapiuúpravou génov pre podobnú poruchu krvi nazývanú beta talasémia, 42 zo 44 ľudí, ktorí podstúpili liečbu, už nepotrebovalo krvnú transfúziu, ktorú potrebovali, aby zostali zdraví. Ďalší dvaja ľudia potrebujú oveľa menej krvných transfúzií ako predtým.
Čítaj viac:
Vesmírna sonda preletela 200 km od Merkúru. Pozrite sa, čo videl
Vedci odhaľujú, ako vitamíny ovplyvňujú výskyt rakoviny
Čínska prilba na čítanie myšlienok spustí alarm, keď niekto uvidí porno obsah