Vedci použili techniku úpravy založenú na enzýme nikáza. Táto endonukleáza je
Výskumníci vysvetľujú, že v mnohých prípadochľudia s genetickými poruchami majú rôzne mutácie v chromozómoch zdedené od svojich rodičov. To znamená, že často bude mať mutácia na jednom chromozóme „zdravý“ funkčný sekvenčný náprotivok na inom chromozóme.
Zničením jedného z reťazcov DNA, ktoré obsahuje škodlivú mutáciu, vedci spúšťajú opravný mechanizmus, ktorý využíva ako základ „zdravú“ časť zdedenú od druhého rodiča.
Schéma experimentu.Vľavo: Úprava pomocou Cas9 môže viesť k obnove, ale môže spôsobiť mutácie. Vpravo: Použitie nikázy vedie k efektívnejšej génovej korekcii a absencii mutagénnych javov. Zdroj: Guichard, Bier, UC San Diego
Ak chcete otestovať účinnosť svojej technológie,výskumníci použili Drosophila. Normálne majú tieto ovocné mušky jasne červené oči. Vedci pomocou úpravy génov potlačili produkciu červeného pigmentu a vytvorili mutantov s bielymi očami. Potom sa v sérii experimentov biológovia pokúsili obnoviť pôvodnú farbu očí pomocou CRISPR.
Výsledky ukázali, že úprava snickase sa ukázal byť ešte účinnejší ako klasický Cas9. Jednovláknové rezanie viedlo k vysokej úrovni obnovenia červených očí takmer na úrovni normálnych (nie mutovaných) zdravých mušiek. Úspech pri obnove pôvodného génového variantu bol 50-70% pre nikázu, zatiaľ čo 20-30% s Cas9 dvojvláknovým štiepením. Zároveň, na rozdiel od klasického prístupu, nikáza nespôsobovala mimocieľové mutácie.
Významnou výhodou tohto prístupu je jehojednoduchosť. Je založený na veľmi malom počte komponentov a zlomy DNA sú „jemné“, na rozdiel od Cas9, ktorý produkuje úplné zlomy DNA, často sprevádzané mutáciami.
Ethan Beer, profesor na UC San Diego a spoluautor štúdie
Autori poznamenávajú, že zatiaľ nie je známe, čitáto technológia dobre funguje aj v ľudských bunkách. Domnievajú sa, že je potrebný ďalší výskum a môže byť potrebná určitá úprava metódy na prácu s ľuďmi.
Čítaj viac:
Čierna diera v galaxii dala Einsteinovi za pravdu. Hlavná vec
"James Webb" ukáže vesmír pred Veľkým treskom: astronómovia na pokraji globálneho objavu
Pozrite sa na nebeský „Titanic“, ktorý bude poháňať jadrovú energiu