V Spojenom kráľovstve sa začala prelomová 3. fáza klinického skúšania. Vedci chcú zistiť, či je to možné
Asi pred desiatimi rokmi výskumníci študovalinové spôsoby liečby stavu známeho ako Gaucherova choroba. Táto zriedkavá genetická porucha vedie k nedostatku enzýmu glukocerebrozidázy (alebo GCázy). Po testovaní stoviek už schválených liekov výskumníci objavili spoločnú zložku rôznych liekov proti kašľu nazývanú ambroxol, ktorá zvyšuje aktivitu GCase.
Začali sa o to zaujímať výskumníci Parkinsonovej choroby. Nízke hladiny GCázy sú spojené s patológiou – tento enzým hrá rozhodujúcu úlohu pri pomáhaní mozgu odstraňovať toxické proteíny.
Až 15 % ľudí s Parkinsonovou chorobousa líšia špecifickou génovou mutáciou, ktorá znižuje produkciu GCázy. Mnoho pacientov s Parkinsonovou chorobou bez génovej mutácie má tiež nezvyčajne nízke hladiny GCázy. Vedci sa preto rozhodli otestovať, či ambroxol môže fungovať ako liečba Parkinsonovej choroby, ak zvyšuje aktivitu GCase.
Predklinické štúdie boli sľubnéa čoskoro sa ukázalo, že liek môže potenciálne pomôcť pacientom s Parkinsonovou chorobou. Zostávajú však dve otázky: či liek prekročí hematoencefalickú bariéru u ľudí dostatočne na to, aby fungoval efektívne, a či pacienti dokážu tolerovať dávky potrebné na to, aby liek účinkoval.
Ukázala to fáza 2 štúdie na ľuďochAmbroxol je bezpečne tolerovaný v dávkach dostatočne vysokých na to, aby sa dostal do mozgu a zvýšil hladiny GCázy. Aj v roku 2020 sa zistilo, že ambroxol znižuje hladiny toxického proteínu alfa-synukleínu u pacientov s Parkinsonovou chorobou a potenciálne zlepšuje ich motorické schopnosti.
Tretia fáza testovania sa začne tento rokvo Veľkej Británii. Štúdie sa zúčastní 330 pacientov s Parkinsonovou chorobou a každému účastníkovi bude ponúknutý buď ambroxol alebo placebo. Štúdium bude trvať dva roky.
Čítaj viac:
K najsilnejšej erupcii triedy X došlo na Slnku
Inžinieri prišli na to, ako udržať drony vo vzduchu „navždy“
Tajomstvo trvanlivosti rímskeho betónu je odhalené: dá sa obnoviť