Výsledky záverečnej fázy klinických skúšok ukázali, že gél s obsahom DNA napomáha hojeniu
B-VEC Therapy Gel je určený na liečbupodtyp motýlieho syndrómu známy ako dystrofická epidermolysis bullosa. Spôsobujú ho mutácie v géne COL7A1. Kóduje typ kolagénu, konkrétne proteín podobný povrazu, ktorý pomáha pripevniť vonkajšiu vrstvu kože k spodnej vrstve. Ľuďom s dystrofickou bulóznou epidermolysis chýba táto stabilizácia, takže ich vrstvy kože sa o seba trú a tvoria pľuzgiere.
Gél dodáva pracovné kópie génu COL7A1priamo do poškodenej kože pacientov. Obsahuje herpes vírus upravený tak, aby sa nemohol replikovať v ľudských bunkách a nesie dve kópie COL7A1. Vedci poznamenávajú, že herpes je na takúto terapiu vhodný: môže sa vyhnúť imunite a niesť veľké fragmenty DNA.
Dermatológovia liečia ranu u pacienta s bulóznou epidermolysis. Obrázok: Mark Hanlon, Stanford Medicine
Počas štúdie dostalo gél 28 pacientovjedna z rán raz týždenne počas približne šiestich mesiacov a druhá rana podobnej veľkosti bola liečená placebom gélom. Po troch mesiacoch bolo 71 % rán liečených B-VEC úplne zahojených v porovnaní s 20 % rán liečených placebom. Okrem toho účinok expozície trval až šesť mesiacov, čím sa zabránilo vzniku nových rán.
Epidermolysis bullosa alebo motýlí syndróm jezriedkavé genetické ochorenie, pri ktorom je ľudská pokožka mimoriadne citlivá na vonkajšie vplyvy. Pri najmenšom poškodení a drobných poraneniach sa na ňom tvoria bubliny a erózia. V súčasnosti neexistujú žiadne schválené spôsoby liečby. Lekári liečia iba symptómy, keď sa vyvinú kožné pľuzgiere. To zahŕňa čistenie kožných rán, ich prekrytie masťami a obväzmi a dennú výmenu týchto obväzov.
Rany pacienta sa často počashojenie a môžu zostať otvorené mesiace alebo dokonca roky. Chronické rany a nahromadenie jazvového tkaniva vystavujú pacientov riziku život ohrozujúcich infekcií, deformácií končatín a skvamocelulárnej rakoviny kože.
Výskumníci poznamenávajú, že počas štúdie bol gél aplikovaný v klinickom prostredí, ale keď ho schváli FDA, môže sa používať samostatne doma pri výmene obväzov.
Čítaj viac:
Existuje veda v extrémnych podmienkach? Odpovedáme v číslach
Vedci zistili, kto profitoval zo smrti dinosaurov
Pozrite sa na fotografiu Zeme z vesmíru: vytvoril ju prvý súkromný modul