Vedci z Kalifornskej univerzity v San Franciscu vyvinuli novú terapiu na liečbu
Výskumníci zvykli liečiťvlastných kmeňových buniek detí namiesto tradičnej transplantácie kostnej drene od príbuzného darcu. Tento prístup znižuje množstvo chemoterapie, ktorá sa podáva pred transplantáciou.
Všetkých 10 pacientov, ktorí sa zúčastnili štúdieich vlastné kmeňové bunky s korigovaným génom Artemis boli transfúzované. Po 12 týždňoch si všetky deti začali vytvárať vlastné T a B bunky – lymfocyty zodpovedné za imunitnú odpoveď. Do roka sa u štyroch detí úplne obnovila T-bunková imunita a o dva roky neskôr - B-bunková imunita.
Ďalších päť účastníkov štúdie zaznamenalo výrazné zlepšenie v porovnaní s alternatívnymi terapiami. Iba jeden pacient potreboval druhú transplantáciu kostnej drene.
Priebeh ich ochorenia je už oveľa lepší ako pri klasickej liečbe. Nikdy som nevidela takéto výsledky u žiadneho z iných detí. To je úžasné.
Mort Cowan, spoluautor štúdie
Jeden z liečených pacientov. Foto: Barbara Ries, UCSF
Všetci pacienti zúčastňujúci sa štúdiediagnostikovaný s jedným z typov ťažkej kombinovanej imunodeficiencie – deficit DCLRE1C/Artemis. Ochorenie je spojené s absenciou génu DCLRE1C/Artemis. Bez tohto génu nie je telo dieťaťa schopné opraviť DNA ani produkovať protilátky.
Tradične na liečbu tohto ochoreniapoužíva sa na transplantáciu kostnej drene. Ale transplantácia aj od blízkeho príbuzného spôsobuje vážne komplikácie: odmietnutie transplantovaných buniek, reakcia imunity darcu voči dieťaťu a iné. Všetky tieto komplikácie môžu po transplantácii viesť k smrti.
Čítaj viac:
Prvý materiál svojho druhu odolá „projektilom“, ktoré sa šíria rýchlosťou zvuku
Rázová vlna zo Slnka otvorila trhlinu v magnetickom poli Zeme
17-ročný inžinier prišiel s motorom bez magnetu: dá sa použiť v elektrických vozidlách