Nový spôsob podania injekcie CRISPR pomôže liečiť zriedkavé choroby

Vedci vysvetlili, že úprava génov CRISPR už pomáha bojovať proti chorobám, ktoré boli predtým

boli považované za nevyliečiteľné.Doteraz však metódy vyžadovali injekciu priamo do postihnutých buniek. Ako uvádza NPR, výskumníci teraz zverejnili výsledky, ktoré ukazujú, že je možné vstreknúť CRISPR-Cas9 do krvi, aby sa vykonali zmeny, čím sa otvorila možnosť použiť úpravu génov na liečbu mnohých bežných chorôb.

Experimentálna liečba je zameraná na bojzriedkavé genetické ochorenie - transtyretínová amyloidóza. Vedci injikovali dobrovoľníkom nanočastice s CRISPR, ktoré boli absorbované v pečeni pacientov, pričom upravili gén v tomto orgáne, aby zastavili produkciu škodlivých bielkovín. Hladina tohto proteínu klesla niekoľko týždňov po injekcii, čo chránilo pacientov pred ochorením, ktoré môže rýchlo zničiť nervy a iné tkanivá v tele.

Hlavné výzvy pre genetikov: onkológia, starnutie a polygénne choroby

Testu sa zúčastnilo iba šesť ľudí avýskumný tím ešte musí vykonať dlhodobé štúdie na overenie možných negatívnych účinkov. Ak sa však táto metóda ukáže ako životaschopná vo veľkom meradle, mohla by sa použiť na liečbu stavov, na ktoré sú súčasné metódy CRISPR nepoužiteľné, od Alzheimerovej choroby až po srdcové choroby.

Niektorí si však už dávajú pozor na potenciálzneužívanie CRISPR a injekcie výrazne uľahčia uskutočňovanie sporných zmien. Avšak pri správnom použití môže nová technika CRISPR zabrániť chorým chorobám, ktoré sa predtým považovali za nevyhnutné.

Čítaj viac

Najväčšia kométa v histórii je vidieť v slnečnej sústave: je to takmer planéta

Vedci vypočítali „pulz“ Zeme: je to 27,5 milióna rokov

Nová metóda okamžite zmení uhlík na grafén alebo diamanty