Presná technológia úpravy génov vyvinutá na liečbu melonómu a rakoviny krvi

Výskumníci z Gladstone Institute a University of California v San Franciscu vyvinuli nový

technológia úpravy génov pomocou CRISPR-Cas9. Navrhovaná metóda nepoužíva vírusy a umožňuje zavedenie dlhých reťazcov DNA s vysokou presnosťou.

Ukázal systém na úpravu génov CRISPR-Cas9jeho účinnosť v mnohých štúdiách. Umožňuje vypnúť, vymazať alebo nahradiť jednotlivé sekcie génov. Technológia už tradične využíva vírusové vektory na prenos potrebnej DNA (matrice) – obalov vírusov bez ich patogénnych zložiek. Kľúčovou nevýhodou technológie je, že pre vedcov je ťažké presne kontrolovať, kam sa vloží správny materiál, čo viedlo k viacnásobným bočným mutáciám.

Vo svojej práci vedci používajú jednovláknovéDNA a rovnaký proteín Cas9, ktorý funguje ako nožnice a strihá molekulu na správnych miestach. Ešte v roku 2015 autori práce prvýkrát demonštrovali možnosť vloženia krátkych templátov DNA do imunitných buniek bez vírusových vektorov pomocou elektrického poľa. Nová práca spojila túto technológiu pomocou proteínu Cas9.

Štúdia ukázala, že nová metóda geneditácia zjednodušuje reengineering veľkého počtu buniek na terapeutické účely. V tomto prípade účinnosť dosahuje 80-90%. Výsledkom bolo, že vedci dokázali rýchlo a efektívne generovať dostatok CAR-T buniek (geneticky modifikované T bunky).

Vytvorené bunky môžu byť použité na boj protimnohopočetný myelóm, rakovina krvi a prepísať sekvenciu génov, ktorých mutácie môžu viesť k zriedkavým dedičným imunitným ochoreniam.

Čítaj viac:

Slnečná škvrna veľkosti Zeme narastie 10-krát za 2 dni: je nasmerovaná na nás

Toto je „dvojča“ Zeme v minulosti: neďaleko od nás sa našla jedinečná planéta-oceán

Od tela k ústam: vedci pochopili, odkiaľ sa zuby vzali