Keďže technológie úpravy génov využívajúce CRISPR postupujú, vedci čoraz viac potrebujú spôsoby
Lekári z Broad Institute a Brigham and Women's Hospital v novej štúdii uviedli, že našli molekuly, ktoré dokážu bezpečne a rýchlo zablokovať proces úpravy génov pomocou CRISPR.
Podľa senior autora novej štúdieAmita Chodie, v podobných prácach, iní vedci hľadajú inhibítory CRISPR medzi veľkými proteínmi, zatiaľ čo táto skupina lekárov sa zameriava na skúmanie možností použitia syntetických nízkomolekulárnych objektov.
Ako súčasť štúdie, vedci zhromaždili platformuna skríning, ktorý môže presne merať aktivitu enzýmu CRISPR vo vnútri bunky. Neurónová sieť analyzovala viac ako 15 tisíc potenciálnych biologických zlúčenín a ich reakcie na CRISPR s cieľom identifikovať najúčinnejšie pre inhibíciu.
incut
Jedna zlúčenina, BRD0539, bola schopnáinhibujú enzým Cas9 a uvoľňujú ho z DNA. Jeho aktivita bola vysoko závislá od dávky, čo v budúcnosti umožní kontrolovať stupeň inhibície takmer priamo. Okrem toho sa zistilo, že BRD0539 je stabilný v plazme a ľahko sa odstraňuje z krvi.
Vedci poznamenávajú, že zatiaľ čo molekuly nemôžu byť použité v klinických štúdiách, pretože genetika začala skúmať použitie BRD0539 v procese inhibície.