Ciele moderného genetického inžinierstva
Ruská vláda v pláne rozvoja biotechnológií a
Túto myšlienku sa už snažia uplatniť v zahraničí:na Akadémii vied USA umožňujú možnosť úpravy zárodočných buniek a embryí pod najprísnejšou kontrolou a na lekárske účely. Napríklad na boj proti chorobám, ktoré spôsobujú zdravotné postihnutie. USA chápe, že je nevyhnutný rozvoj technológií, ako aj zmeny v genóme spermií, kmeňových buniek a ďalších v dohľadnej budúcnosti. V Číne bola táto myšlienka už vyriešená na štátnej úrovni: v roku 2016 boli urobené zmeny v genóme dospelého človeka - transplantovali imunitné bunky na vyliečenie rakoviny pľúc.
Moderné genetické inžinierstvo bojuje o víťazstvoo onkologických ochoreniach: väčšina vyvinutých liekov na génovú terapiu je zameraná špeciálne na liečbu rakoviny. Je možné, že prvé aplikácie techniky úpravy genómu budú práve u pacientov s nevyliečiteľnými štádiami rakoviny. Okrem toho existujú vážne ochorenia krvotvorného systému (hemofília, talasémia a ďalšie) - CRISPR Therapeutics a Vertex Pharmaceuticals s nimi už pracujú a menia kmeňové bunky kostnej drene.
Problém navyše nie je len v zložitosti.vývoj liečby, ale aj náklady na liečbu. Objavujú sa spôsoby, ako poraziť rakovinu, ale sú drahé: tak pre výrobnú spoločnosť (vysoké náklady na škálovanie), ako aj pre spotrebiteľa. Preto je potrebné hľadať alternatívne metódy, ktoré budú prístupnejšie.
Najnovší vedecký pokrok
Najväčším prielomom tohto desaťročia bol systémCRISPR / Cas9, za ktorý jeho tvorcovia Jennifer Doudna a Emmanuelle Charpentier dostali v roku 2020 Nobelovu cenu za chémiu. CRISPR / Cas9 je vysoko presná metóda úpravy genómu, ktorá umožňuje meniť gény živých mikroorganizmov vrátane ľudí. A s jeho pomocou existuje šanca vytvoriť metódy boja proti HIV a iným chorobám, ktoré dnes znejú ako veta.
S vedcami z celého sveta začali experimentovaťCRISPR / Cas9, ale najhlasnejší (a zároveň pre svet dôležitý) príbeh sa odohral v Číne. V roku 2018 sa narodili geneticky modifikované deti - dievčatá Lulu a Nana. Zygota sa získala pomocou IVF (oplodnenie in vitro), geneticky sa zmenila pomocou CRISPR / Cas9 a implantovala sa do maternice ženy, ktorá porodila dievčatá. O etike experimentu a modifikácii ľudí je možné dlho polemizovať (v mnohých krajinách je editácia génov embrya zakázaná z dôvodu nepredvídaných dôsledkov pre genofond), nemožno však poprieť, že experiment má pre vedu veľký význam.
DNA zygoty upravená tak, aby ste to vyskúšalivylúčiť výskyt infekcie HIV (ktorú mal otec), ako aj kiahní a cholery excíziou génu CCR5. Je pozoruhodné, že príbeh sa odohral v predvečer druhého medzinárodného summitu venovaného úprave ľudského genómu, kde diskutovali diváci: je čas umožniť ľuďom úpravy sami a ako. Ak spôsob použitia CRISPR / Cas9 v embryách získa súhlas vlády (a to sa netýka iba Číny), bude konečne možné mať zdravé deti prostredníctvom IVF, aj keď majú rodičia (jeden alebo obaja) mutácie. Experimenty v roku 2017 nepreukázali žiadne „vedľajšie účinky“ CRISPR / Cas9 na myšiach, opiciach a 300 ľudských embryách, stále je však príliš skoro na to, aby sa dokázala ich absolútna bezpečnosť.
Menej zvučný vedecký úspech - v roku 2019rok v časopise Optics Letters sa objavil článok o vývoji nového senzora na detekciu biomarkeru onkológie (proteín S100A4) v moči. Zvláštnosť tejto technológie spočíva vo vysokej citlivosti snímača: dokáže detekovať prítomnosť rakoviny aj pri nízkej koncentrácii zodpovedajúcich biomarkerov. Okrem toho je možné túto technológiu rozšíriť na masové použitie pri nižších nákladoch ako senzory, ktoré existovali do tej doby - boli príliš veľké a drahé na to, aby sa dali integrovať do zariadení na pravidelné sledovanie stavu pacienta. Táto technológia je založená na optickom mikročipe so sondami, ktoré sa viažu na biomarker proteínu S100A4 vo vzorke moču. Ďalej sa monitorujú frekvenčné posuny laseru v čipe a určuje sa prítomnosť rakoviny.
Popredné startupy v genetike
V USA bola v roku 2008 vynálezom roku službaTestovanie DNA od spustenia 23andMe. Spoločnosť obrátila názor ľudí, ako to predvlani urobila spoločnosť iPhone: 23andMe začala revolúciu v osobnej genomike. Typizácia DNA bola k dispozícii všetkým, ktorí si kúpili špeciálnu súpravu. Ukázalo sa to ako dôležité pri plánovaní tehotenstva: testy umožnili zistiť mutácie nenarodeného dieťaťa (na základe génov rodičov) a vylúčiť riziko narodenia dieťaťa s chorobami, ktoré by mohli viesť k jeho postihnutiu.
V Rusku sa po úspechu 23andMe začali objavovaťpodobné startupy. Napríklad „Genoanalitika“, ktorá ako jedna z prvých na našom trhu ponúkala testovanie DNA. Známejší je však startup Genotek, nazývaný lídrom v komerčnej genomike. Spoločnosť sa objavila v roku 2010 na základe podnikateľského inkubátora Moskovskej štátnej univerzity, začala spolupracovať s Ruskou akadémiou vied a už v prvom roku sa stala ziskovou.
Dnes Genotek spolupracuje so 71 krajinami, čo ho napĺňavýskum pre kliniky a súkromných klientov. Najznámejším vývojom spoločnosti Genotek je test DNA, pomocou ktorého sa uskutočňuje postup genotypizácie. Klient prenesie biomateriál (vzorku slín) do laboratória a výsledok vidí na svojom osobnom účte: predispozícia k konkrétnym chorobám, stravovacie odporúčania, možné nežiaduce reakcie na niektoré lieky a oveľa viac vrátane dedičných patológií a problémov s počatím. Spoločnosť tiež vyvinula vysoko citlivé PCR testy pre COVID-19 pre Rusko a krajiny SNŠ.
Okrem klasických testov DNA toponúka niekoľko ruských startupov, existujú aj užšie zamerané. Napríklad spoločnosť JVS Diagnostics vyvíja test, ktorý detekuje zhubné nádory v počiatočných štádiách s presnosťou na 90%. Funguje s podporou Skolkova a v roku 2018 získal 400 000 dolárov na uskutočnenie testu pre široké masy. Ďalším úzkym výklenkom je štúdium génov, ktoré ovplyvňujú oftalmologické ochorenia. Startup Oftalmic to robí od roku 2008: ponúka 60 druhov testov DNA na diagnostiku očných problémov. O prilákaných investíciách nie je nič známe.
Podobné startupy existujú aj v Európe:napríklad Blueprint Genetics (Helsinki) ponúka riešenia genetického testovania na báze AI. Startup je zameraný na diagnostiku dedičných chorôb pomocou platformy CLINT AI a OS-Seq, patentovanej technológie cieleného sekvenovania (súbor metód na stanovenie nukleotidovej sekvencie prvkov v molekule DNA). Pre Európu je Blueprint jedným z popredných poskytovateľov genetických testov na viac ako 2 200 chorôb v 14 oblastiach od kardiológie po hematológiu.
Britský startup Freeline odišiel inamsmer: vyvíja metódy génovej terapie na liečbu chronických systémových chorôb. V roku 2020 získal projekt 106 miliónov EUR na vývoj riešení zameraných na liečbu chorôb pečene, ktoré sa považujú za nevyliečiteľné a zle pochopené. V budúcnosti startup plánuje rozšíriť svoj program na liečbu hemofílie, Fabryho choroby a Gaucherovej choroby. Všetky patria k osirelým (zriedkavým) chorobám, ktorých je na svete viac ako 6 tisíc, ale iba málo liečiteľným.
Predpovede trhu
Jeden z nastupujúcich trendov, ktorý analyticipredpovedať ďalší vývoj - to je vedenie ázijsko-pacifického regiónu. Podnet na aktívny rozvoj by mal byť daný vývojom v oblasti riadenia chorôb: prevenciou aj liečbou (alebo spomalením postupu). Personalizovaná medicína bude navyše naďalej naberať na obrátkach - niečo, čo sa objavilo vďaka spoločnostiam, ktoré vydávajú masové testy DNA.
Lídri zostávajú 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies a Veritas Genetics, ktoré komercializujú svoj vývoj. Do roku 2017 mali prístup k testom iba zdravotnícki špecialisti a teraz sa podobné štúdie uskutočňujú pre masového spotrebiteľa. Spoločnosť Veritas Genetics tiež začala v roku 2017 v Číne uskutočňovať genomické sekvencie novorodencov s cieľom včasného zistenia závažných patológií: test môže hlásiť takmer tisíc chorôb. Je pravda, že to stojí 1,5 tisíc dolárov a jeho výsledky sú spochybňované aj o tri roky neskôr.
Domáci odborníci sú si istí, že najbližšíbudúcnosťou genetiky je aktívny vývoj metód liečby onkológie a neurodegeneratívnych chorôb. Úsilie väčšiny spoločností v segmentoch MedTech a BioTech sa teraz zameriava na štúdium sekvencie DNA v rakovinových bunkách, ich zmien a hľadanie jednotlivých metód terapie konkrétneho nádoru. Na trhu sa začali objavovať prvé lieky, ktorých bude viac. Je možné, že sa rozšíri technológia využívania geneticky modifikovaných buniek v medicíne, a tak ako v 20. storočí antibiotiká vyliečili viac ako tucet smrteľných chorôb, prestanú znieť ako veta aj rakovina a neurodegeneratívne choroby.
Pozri tiež:
Bola vytvorená prvá presná mapa sveta. Čo je zlé na všetkých ostatných?
Najbúrlivejšie miesto na Zemi: prečo je Drake Passage najnebezpečnejšou cestou do Antarktídy
Nová zlúčenina uránu prekonáva rekordné hodnoty anomálnej vodivosti