Американац излечен од анемије помоћу ЦРИСПР-а: била је потребна само једна ињекција

Пре две године, Олагер је редовно био хоспитализован: његова болест је изазвала непредвидиво стање

напади јаког бола.Током године, то је отприлике 20 хоспитализација преко ноћи и три посете јединици интензивне неге. Међутим, научници су успели да пребаце генетски „прекидач“ у Олагеровом телу на нову позицију - крвне ћелије су поново научиле да преносе кисеоник по целом телу.

„Нисам очекивао да ће промене бити тако драматичне и скоро тренутне“, коментарише Олагер резултат терапије. "Заиста изгледа као чудо."

Технологија која је променила Олагеров живот, према научницимарелативно млад. Пре 10 година, мала група научника објавила је скроман рад који описује једноставан, али моћан проналазак за сечење специфичних ДНК секвенци. Ово је постало познато као ЦРИСПР уређивање гена.

Данас на десетине биотехнолошких компанијаграде своје пословање на потенцијалу ЦРИСПР-а. У развоју ЦРИСПР терапије, најнапреднијих клиничких испитивања, укључујући и оно које је прошао Олагер, бостонске компаније играју кључну улогу.

„Клинички развој заистаневероватно“, рекао је Фенг Зханг, научник који је изумео ЦРИСПР уређивање гена у својој лабораторији на Институту Броад на Харварду и МИТ-у.

Цриспр Тхерапеутицс и Вертек Пхармацеутицалс,који су направили исту „инфузију“ која је излечила Олагера, планирају да поднесу своју ЦРИСПР терапију Управи за храну и лекове касније ове године ради регистрације.

Раније овог месеца, Цриспр и Вертек су то објавилисвих 31 особа са анемијом српастих ћелија које су биле на лечењу више не доживљавају тешке нападе бола. „Био бих срећан да имам мало мање болова и мање хоспитализација“, рекао је Олагер. Али резултат је у потпуности премашио моја очекивања.”

Анемија српастих ћелија је узрокована мутацијомген за хемоглобин, протеин који носи кисеоник у крви. Да би решили овај проблем, научници су прикупили Олагерову крв, користили ЦРИСПР да укључе производњу такозваног феталног хемоглобина који сви производимо у детињству, а затим поново унели крвне ћелије назад у његово тело.

У другом испитивању тестирали смо исту терапијууређујући гене за сличан поремећај крви који се зове бета таласемија, 42 од 44 особе које су биле на лечењу више нису требале трансфузију крви која им је била потребна да би остали здрави. Две друге особе захтевају много мање трансфузије крви него раније.

Опширније:

Свемирска сонда је летела 200 км од Меркура. Погледај шта је видео

Научници откривају како витамини утичу на појаву рака

Кинески шлем за читање мисли звучи аларм када особа види порно садржај