У Великој Британији је почело значајно клиничко испитивање фазе 3. Научници желе да виде да ли је то могуће
Пре десетак година истраживачи су проучавалинови третмани за стање познато као Гауцхерова болест. Овај ретки генетски поремећај доводи до недостатка ензима глукоцереброзидазе (или ГЦасе). Након тестирања стотина већ одобрених лекова, истраживачи су открили заједнички састојак у различитим лековима против кашља који се зове амброксол, који повећава активност ГЦасе.
Истраживачи Паркинсонове болести су се заинтересовали за ово. Низак ниво ГЦасе је повезан са патологијом - овај ензим игра кључну улогу у помагању мозгу да очисти токсичне протеине.
До 15% људи са Паркинсоновом болешћуразликују по специфичној мутацији гена која смањује производњу ГЦасе. Такође, многи пацијенти са Паркинсоновом болешћу без мутације гена и даље имају необично ниске нивое ГЦасе. Стога су научници одлучили да тестирају да ли амброксол може да делује као третман за Паркинсонову болест ако повећа активност ГЦасе.
Претклиничка испитивања су била обећавајућаи убрзо је постало јасно да би лек потенцијално могао помоћи пацијентима са Паркинсоновом болешћу. Али остају два питања: да ли лек довољно прелази крвно-мождану баријеру код људи да ефикасно делује и да ли пацијенти могу да толеришу дозе потребне да би лек деловао.
Фаза 2 испитивања на људима је то показалаАмброксол се безбедно толерише у дозама које су довољно високе да уђу у мозак и повећају нивое ГЦасе. Такође 2020. године откривено је да амброксол смањује нивое токсичног протеина алфа-синуклеина код пацијената са Паркинсоновом болешћу и потенцијално побољшава њихове моторичке способности.
Трећа фаза тестирања почеће ове годинеу&нбсп;Великој Британији. Студија ће укључити 330 пацијената са Паркинсоновом болешћу, а сваком учеснику биће понуђен или амброксол или плацебо. Студија ће трајати две године.
Опширније:
Најјача бакља класе Кс десила се на Сунцу
Инжењери су смислили како да заувек држе дронове у ваздуху
Открива се тајна трајности римског бетона: може се обновити