Имунокомпромитоване бебе излечене генетским инжењерингом

Истраживачи са Универзитета Калифорније у Сан Франциску развили су нову терапију за лечење

ретка генетска болест(Артемис-СЦИД), у којој бебама недостаје имунитет и њихова тела нису у стању да се боре против инфекција. Првих 10 пацијената са фаталном имунодефицијенцијом се „одлично” осећају две године након трансплантације, напомињу лекари.

Истраживачи су некада лечилисопствене матичне ћелије деце уместо традиционалне трансплантације коштане сржи од сродног донора. Овај приступ смањује количину хемотерапије која се даје пре трансплантације.

Свих 10 пацијената који су учествовали у студијитрансфузоване су им сопствене матичне ћелије са коригованим Артемисовим геном. После 12 недеља, сва деца су почела да формирају сопствене Т и Б ћелије – лимфоците одговорне за имуни одговор. У року од годину дана, четворо деце је потпуно обновило Т-ћелијски имунитет, а две године касније - Б-ћелијски имунитет.&нбсп;

Додатних пет учесника студије доживело је значајна побољшања у поређењу са алтернативним терапијама. Само једном пацијенту је била потребна друга трансплантација коштане сржи.

Ток њихове болести је већ много бољи него код конвенционалног лечења. Никада нисам видео такве резултате ни код једне друге деце. То је невероватно.

Морт Цован, коаутор студије

Један од лечених пацијената. Фото: Барбара Рис, УЦСФ

Сви пацијенти који учествују у студијидијагностикован са једним од типова тешке комбиноване имунодефицијенције – ДЦЛРЕ1Ц/Артемис дефицијенција. Болест је повезана са одсуством гена ДЦЛРЕ1Ц/Артемис. Без овог гена, тело детета није у стању да поправи ДНК нити да производи антитела.

Традиционално за лечење ове болестикористи се за трансплантацију коштане сржи. Али трансплантација чак и од блиског рођака изазива озбиљне компликације: одбацивање пресађених ћелија, реакција имунитета донатора на дете и др. Све ове компликације могу довести до смрти након трансплантације.

Опширније:

Први у својој врсти материјал издржава 'пројектиле' који путују брзином звука

Ударни талас са Сунца отворио је пукотину у магнетном пољу Земље

17-годишњи инжењер је смислио мотор без магнета: може се користити у електричним возилима