Циљеви савременог генетског инжењеринга
Руска влада у мапи пута за развој биотехнологија и
Ову идеју већ покушавају да примене у иностранству:у америчкој Академији наука дозвољавају могућност уређивања клица и ембриона под најстрожом контролом и у медицинске сврхе. На пример, за борбу против болести које узрокују инвалидитет. Сједињене Државе схватају да је развој технологије неизбежан, као и промене у геному сперме, матичних ћелија и других у догледној будућности. У Кини је ова идеја већ решена на државном нивоу: 2016. године извршене су промене у геному одрасле особе - трансплантирали су имуне ћелије како би излечили рак плућа.
Савремени генетски инжењеринг бори се за победуо онколошким болестима: већина развијених лекова за генску терапију усмерена је посебно на лечење карцинома. Могуће је да ће прве примене технике уређивања генома бити управо на пацијентима са неизлечивим стадијумима карцинома. Поред тога, постоје озбиљне болести хематопоетског система (хемофилија, таласемија и друге) - ЦРИСПР Тхерапеутицс и Вертек Пхармацеутицалс већ раде са њима, мењајући матичне ћелије коштане сржи.
Поред тога, проблем није само у сложености.развој лечења, али и у трошковима терапије. Појављују се начини да се победи рак, али су скупи: и за производну компанију (високи трошкови скалирања) и за потрошаче. Због тога је неопходно тражити алтернативне методе које ће бити приступачније.
Најновији научни напредак
Највећи пробој деценије био је системЦРИСПР / Цас9, за који су његови творци Јеннифер Доудна и Еммануелле Цхарпентиер добили Нобелову награду за хемију 2020. године. ЦРИСПР / Цас9 је високо прецизна метода за уређивање генома која вам омогућава да промените гене живих микроорганизама, укључујући људе. А уз његову помоћ постоје шансе за стварање метода за борбу против ХИВ-а и других болести, које данас звуче као реченица.
Научници широм света почели су да експериментишуЦРИСПР / Цас9, али најгласнија (и истовремено важна за свет) прича догодила се у Кини. 2018. године рођена су генетски модификована деца - девојчице Лулу и Нана. Жигота је добијена вантелесном оплодњом (вантелесна оплодња), генетски измењена са ЦРИСПР / Цас9 и уграђена у материцу жене која је родила девојчице. Могуће је дуго расправљати о етици експеримента и модификовању људи (у многим земљама је уређивање гена ембриона забрањено због непредвиђених последица по генски фонд), али не може се порећи да експеримент је од велике важности за науку.
ДНК зиготе уређена да пробакако би се искључила појава ХИВ инфекције (коју је отац имао), као и малих богиња и колере ексцизијом гена ЦЦР5. Знаковито је да се прича одвијала уочи Другог међународног самита посвећеног уређивању људског генома, на којем је публика разговарала: да ли је време да се људима дозволи да се уређују и како. Ако метод употребе ЦРИСПР / Цас9 у ембрионима и даље добије одобрење владе (а овде се не ради само о Кини), коначно ће бити могуће имати здраву децу путем вантелесне оплодње, чак и ако родитељи (један или оба) имају мутације. Експерименти у 2017. години нису показали никакве „нежељене ефекте“ ЦРИСПР / Цас9 код мишева, мајмуна и 300 људских ембриона, али је још увек прерано за потврђивање њихове апсолутне сигурности.
Мање резонантно научно достигнуће - 2019године у часопису Оптицс Леттерс појавио се чланак о развоју новог сензора за откривање биомаркера онкологије (протеин С100А4) у урину. Посебност ове технологије лежи у високој осетљивости сензора: може да открије присуство рака чак и са ниском концентрацијом одговарајућих биомаркера. Поред тога, ова технологија се може повећати за масовну употребу по нижој цени од сензора који су постојали до тада - били су превелики и скупи да би се могли интегрисати у уређаје за редовно праћење стања пацијента. Технологија се заснива на оптичком микрочипу са сондама које се везују за биомаркер протеина С100А4 у узорку урина. Затим се прате фреквенцијски помаци ласера у чипу и утврђује присуство карцинома.
Водећи стартупи у генетици
У САД-у 2008. године изум године била је услугаДНК тестирање од стартапа 23андМе. Компанија је људима преокренула мисли, као што је то Аппле урадио са иПхонеом претходне године: 23андМе започео је револуцију личне геномике. Типовање ДНК постало је доступно свима који су купили посебан комплет. Ово се показало важним за планирање трудноће: тестови су омогућили да се виде мутације нерођеног детета (засноване на генима родитеља) и да се искључи ризик од рађања детета са болестима које би могле довести до његове инвалидности.
У Русији, након успеха 23андМе, почели су да се појављујусличних стартапа. На пример, „Геноаналитика“, која је међу првима на нашем тржишту понудила ДНК тестирање. Али стартап Генотек је познатији, назван лидер у комерцијалној геномици. Компанија се појавила 2010. године на бази пословног инкубатора Московског државног универзитета, почела је са радом у сарадњи са Руском академијом наука и већ у првој години постала профитабилна.
Данас Генотек испуњава 71 земљуистраживање за клинике и приватне клијенте. Најпознатији развој Генотека је ДНК тест, уз помоћ којег се спроводи поступак генотипизације. Клијент преноси биоматеријал (узорак пљувачке) у лабораторију и види резултат на свом личном рачуну: предиспозиција за одређене болести, прехрамбене препоруке, могуће нежељене реакције на одређене лекове и још много тога, укључујући наследне патологије и проблеме са зачећем. Компанија је такође развила ПЦР тестове високе осетљивости за ЦОВИД-19 за Русију и земље ЗНД.
Поред класичних ДНК тестова којинуди неколико руских стартупа, постоје и они уско фокусирани. На пример, ЈВС Диагностицс развија тест који открива малигне туморе у раним фазама са тачношћу од 90%. Ради се уз подршку Сколкова, а 2018. је прикупљено 400.000 долара да би се тест донео маси. Још једна уска ниша је проучавање гена који утичу на офталмолошке болести. Стартуп Офталмиц то ради од 2008. године: нуди 60 врста ДНК тестова за дијагнозу проблема са очима. О привученим инвестицијама се ништа не зна.
Такође у Европи постоје слични стартупи:на пример, Блуепринт Генетицс у Хелсинкију нуди решења генетског тестирања заснована на АИ. Покретање је фокусирано на дијагностиковање наследних болести помоћу платформе ЦЛИНТ АИ и ОС-Сек, патентиране технологије циљаног секвенцирања (скупа метода за одређивање нуклеотидне секвенце елемената у молекулу ДНК). За Европу, Блуепринт је један од водећих добављача генетских тестова који покрива преко 2.200 болести у 14 области од кардиологије до хематологије.
Британски стартуп Фреелине отишао је негде другдеправац: развија методе генске терапије за лечење хроничних системских болести. У 2020. години пројекат је добио 106 милиона евра за развој решења усмерених на лечење болести јетре које се сматрају неизлечивим и слабо разумљивим. У будућности стартуп планира да прошири свој програм за лечење хемофилије, Фабријеве болести и Гауцхерове болести. Сви они спадају у сироче (ретке) болести, којих у свету има више од 6 хиљада, али само неколико је подложно терапији.
Тржишне прогнозе
Један од нових трендова који аналитичарипредвидети даљи развој - ово је руководство азијско-пацифичког региона. Подстицај за активан развој треба да дају развоји у управљању болестима: и превенција и лечење (или успоравање напредовања). Поред тога, персонализована медицина ће и даље добијати замах - нешто што се појавило захваљујући компанијама које пуштају ДНК тестове у масе.
Лидери остају 23андМе, Окфорд НанопореТецхнологиес и Веритас Генетицс, који комерцијализују свој развој. До 2017. године само медицински специјалисти имали су приступ тестовима, а сада се спроводе сличне студије за масовног потрошача. Такође, Веритас Генетицс је почео да врши геномско секвенцирање новорођенчади 2017. године у Кини за рано откривање тешких патологија: тест може извести скоро хиљаду болести. Истина, кошта 1,5 хиљаде долара, а резултати се настављају испитивати три године касније.
Домаћи стручњаци су сигурни да је најближибудућност генетике је активан развој метода за лечење онкологије и неуродегенеративних болести. Сада су напори већине компанија у сегменту МедТецх и БиоТецх усмерени на проучавање секвенце ДНК у ћелијама карцинома, њихове промене и потрагу за појединачним методама терапије за одређени тумор. Први лекови су се почели појављивати на тржишту, а биће их још. Могуће је да ће технологија примене генетски модификованих ћелија у медицини бити повећана, и као што су антибиотици учинили да је више од десетак фаталних болести излечиво у 20. веку, рак и неуродегенеративне болести такође ће престати да звуче као реченица.
Погледајте и:
Створена је прва тачна мапа света. Шта није у реду са свима осталима?
Најбурније место на Земљи: зашто је пролаз Драке најопаснији пут до Антарктика
Ново једињење уранијума руши рекорд у аномалној проводљивости