เมื่อสองปีที่แล้ว Olager เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเป็นประจำ ความเจ็บป่วยของเขาทำให้คาดเดาไม่ได้
Olager ให้ความเห็นเกี่ยวกับผลลัพธ์ของการรักษา “ฉันไม่ได้คาดหวังว่าการเปลี่ยนแปลงจะน่าทึ่งและเกือบจะในทันทีทันใดเช่นนี้” “ดูเหมือนปาฏิหาริย์จริงๆ”
เทคโนโลยีที่เปลี่ยนชีวิตของ Olager ตามหลักวิทยาศาสตร์ค่อนข้างหนุ่ม 10 ปีที่แล้ว นักวิทยาศาสตร์กลุ่มเล็กๆ ได้ตีพิมพ์บทความสั้นๆ ที่บรรยายถึงสิ่งประดิษฐ์ที่เรียบง่ายแต่ทรงพลังสำหรับการตัดลำดับ DNA ที่เฉพาะเจาะจง สิ่งนี้กลายเป็นที่รู้จักในนามการแก้ไขยีน CRISPR
วันนี้บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพหลายสิบแห่งสร้างธุรกิจบนศักยภาพของ CRISPR ในการพัฒนาวิธีการรักษาด้วย CRISPR ซึ่งเป็นการทดลองทางคลินิกขั้นสูงสุด รวมถึงการทดลองที่ Olager ผ่านนั้น บริษัทบอสตันมีบทบาทสำคัญ
“พัฒนาการทางคลินิกจริงๆน่าทึ่งมาก” Feng Zhang นักวิทยาศาสตร์ผู้คิดค้นการแก้ไขยีน CRISPR ในห้องทดลองของเขาที่ Broad Institute of Harvard และ MIT กล่าว
Crispr Therapeutics และ Vertex Pharmaceuticals,ผู้ทำ "การแช่" แบบเดียวกับที่รักษา Olager วางแผนที่จะส่งการบำบัดด้วย CRISPR ไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาในปลายปีนี้เพื่อลงทะเบียน
เมื่อต้นเดือนนี้ Crispr และ Vertex ได้ประกาศว่าผู้ป่วยโรคโลหิตจางชนิดเคียวทั้ง 31 รายที่ได้รับการรักษาไม่พบอาการปวดอย่างรุนแรงอีกต่อไป “ฉันจะมีความสุขถ้าฉันมีอาการปวดน้อยลงและต้องรักษาตัวในโรงพยาบาลน้อยลง” โอลาเกอร์กล่าว แต่ผลลัพธ์นั้นเกินความคาดหมายของฉันโดยสิ้นเชิง”
โรคโลหิตจางเซลล์เคียวเกิดจากการกลายพันธุ์ยีนของเฮโมโกลบิน ซึ่งเป็นโปรตีนที่นำออกซิเจนในเลือด เพื่อแก้ปัญหานี้ นักวิทยาศาสตร์ได้รวบรวมเลือดของ Olager ใช้ CRISPR เพื่อเปิดการผลิตฮีโมโกลบินที่เรียกว่าทารกในครรภ์ ซึ่งเราทุกคนสร้างขึ้นในวัยเด็ก แล้วฉีดเซลล์เม็ดเลือดกลับเข้าไปในร่างกายของเขาอีกครั้ง
ในการทดลองอื่นที่ทดสอบการรักษาแบบเดียวกันการแก้ไขยีนสำหรับโรคเลือดที่คล้ายคลึงกันที่เรียกว่าเบต้าธาลัสซีเมีย 42 คนจาก 44 คนที่ได้รับการรักษาไม่ต้องการการถ่ายเลือดอีกต่อไปเพื่อให้มีสุขภาพที่ดี อีกสองคนต้องการการถ่ายเลือดน้อยกว่าเมื่อก่อนมาก
อ่านเพิ่มเติม:
ยานสำรวจอวกาศอยู่ห่างจากดาวพุธเป็นระยะทาง 200 กม. ดูสิ่งที่เขาเห็น
นักวิทยาศาสตร์เปิดเผยว่าวิตามินส่งผลต่ออุบัติการณ์ของมะเร็งอย่างไร
หมวกกันน็อคอ่านใจของจีนส่งเสียงเตือนเมื่อมีคนเห็นเนื้อหาลามก