การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่สําคัญได้เริ่มขึ้นแล้วในสหราชอาณาจักรตรวจสอบว่าสามารถตรวจสอบได้หรือไม่ว่า
เมื่อประมาณสิบปีที่แล้ว นักวิจัยได้ศึกษาการรักษาแบบใหม่สำหรับอาการที่เรียกว่าโรค Gaucher ความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากนี้ส่งผลให้เกิดการขาดเอนไซม์กลูโคเซเรโบรซิเดส (หรือ GCase) หลังจากทดสอบยาหลายร้อยชนิดที่ได้รับการอนุมัติแล้ว นักวิจัยได้ค้นพบส่วนผสมทั่วไปในยาแก้ไอหลายชนิดที่เรียกว่า ambroxol ซึ่งจะเพิ่มการทำงานของ GCase
นักวิจัยโรคพาร์กินสันเริ่มสนใจเรื่องนี้ GCase ในระดับต่ำเกี่ยวข้องกับพยาธิวิทยา เอนไซม์นี้มีบทบาทสำคัญในการช่วยให้สมองล้างโปรตีนที่เป็นพิษ
มากถึง 15% ของผู้เป็นโรคพาร์กินสันแตกต่างกันในการกลายพันธุ์ของยีนเฉพาะที่ลดการผลิต GCase นอกจากนี้ ผู้ป่วยจำนวนมากที่เป็นโรคพาร์กินสันที่ไม่มีการกลายพันธุ์ของยีน ยังคงมีระดับ GCase ต่ำผิดปกติ ดังนั้น นักวิทยาศาสตร์จึงตัดสินใจทดสอบว่า ambroxol สามารถรักษาโรคพาร์กินสันได้หรือไม่ หากเพิ่มการทำงานของ GCase
การทดลองพรีคลินิกมีแนวโน้มดีและในไม่ช้าก็เห็นได้ชัดว่ายานี้อาจช่วยผู้ป่วยโรคพาร์กินสันได้ แต่คำถามสองข้อยังคงอยู่: ว่ายาข้ามอุปสรรคในเลือดและสมองเพียงพอในคนเพื่อให้ทำงานได้อย่างมีประสิทธิภาพหรือไม่ และผู้ป่วยสามารถทนต่อปริมาณที่จำเป็นสำหรับยาในการทำงานได้หรือไม่
การทดลองในมนุษย์ระยะที่ 2 แสดงให้เห็นว่าสามารถทนต่อ Ambroxol ได้อย่างปลอดภัยในปริมาณที่สูงพอที่จะเข้าสู่สมองและเพิ่มระดับ GCase นอกจากนี้ในปี 2020 พบว่าแอมบรอกโซลช่วยลดระดับโปรตีนอัลฟา-ซินคลินที่เป็นพิษในผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน และอาจพัฒนาทักษะการเคลื่อนไหวด้วย
การทดสอบระยะที่สามจะเริ่มในปีนี้ในบริเตนใหญ่ การศึกษานี้จะเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน 330 ราย และผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะได้รับยาแอมบรอกโซลหรือยาหลอก การศึกษาจะใช้เวลาสองปี
อ่านเพิ่มเติม:
เปลวไฟระดับ X ที่แข็งแกร่งที่สุดเกิดขึ้นบนดวงอาทิตย์
วิศวกรค้นพบวิธีทำให้โดรนลอยอยู่ในอากาศ "ตลอดไป"
ความลับของความทนทานของคอนกรีตโรมันถูกเปิดเผย: สามารถซ่อมแซมได้