เจลรักษาชาวผีเสื้อได้ผ่านการทดสอบขั้นสุดท้าย

ผลการทดลองทางคลินิกในขั้นตอนสุดท้ายพบว่าเจลที่มี DNA ช่วยในการรักษา

บาดแผลของผู้ป่วยโรคผิวหนังชั้นนอก (epidermolysis bullosa)(โรคผีเสื้อ) และป้องกันความเสียหายต่อผิวหนังเพิ่มเติม ความเป็นไปได้ของการใช้วิธีการรักษาแบบใหม่นี้อยู่ระหว่างการตรวจสอบโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) และอาจได้รับการอนุมัติได้ในช่วงต้นปีหน้า

B-VEC Therapy Gel ออกแบบมาเพื่อรักษาชนิดย่อยของโรคผีเสื้อที่เรียกว่า dystrophic epidermolysis bullosa เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน COL7A1 เป็นรหัสสำหรับคอลลาเจนชนิดหนึ่ง โดยเฉพาะโปรตีนที่มีลักษณะคล้ายเชือกที่ช่วยยึดผิวหนังชั้นนอกเข้ากับชั้นที่อยู่ด้านล่าง ผู้ที่มีภาวะ dystrophic epidermolysis bullosa ขาดความคงตัวนี้ ดังนั้นชั้นผิวหนังจึงเสียดสีกันและเกิดเป็นแผลพุพอง

เจลส่งสำเนาการทำงานของยีน COL7A1เข้าสู่ผิวหนังที่เสียหายของผู้ป่วยโดยตรง ประกอบด้วยไวรัสเริมที่ดัดแปลงเพื่อไม่ให้แพร่พันธุ์ในเซลล์ของมนุษย์ และมีสำเนา COL7A1 สองชุด นักวิจัยตั้งข้อสังเกตว่าเริมนั้นเหมาะสมอย่างยิ่งสำหรับการรักษาดังกล่าว: สามารถหลบเลี่ยงภูมิคุ้มกันและนำพาชิ้นส่วนดีเอ็นเอจำนวนมาก

แพทย์ผิวหนังรักษาบาดแผลในผู้ป่วยที่เป็นโรคอีพิเดอร์โมไลซิสบูลซา ภาพ: Mark Hanlon, Stanford Medicine

ในระหว่างการทดลอง ผู้ป่วย 28 รายได้รับเจลหนึ่งแผลสัปดาห์ละครั้งเป็นเวลาประมาณหกเดือน และอีกแผลหนึ่งที่มีขนาดใกล้เคียงกันได้รับการรักษาด้วยเจลหลอก หลังจากสามเดือน 71% ของบาดแผลที่ได้รับ B-VEC จะหายสนิทเมื่อเทียบกับ 20% ของบาดแผลที่ได้รับยาหลอก นอกจากนี้ ผลของการสัมผัสยังกินเวลานานถึงหกเดือน ป้องกันการก่อตัวของบาดแผลใหม่

Epidermolysis bullosa หรือโรคผีเสื้อคือโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งผิวหนังของมนุษย์ไวต่ออิทธิพลภายนอกอย่างมาก ที่ความเสียหายน้อยที่สุดและการบาดเจ็บเล็กน้อย ฟองอากาศและการกัดเซาะจะก่อตัวขึ้น ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ แพทย์รักษาเฉพาะอาการเมื่อผิวหนังพุพองขึ้น ซึ่งรวมถึงการทำความสะอาดบาดแผลที่ผิวหนัง ปิดแผลด้วยขี้ผึ้งและผ้าปิดแผล และเปลี่ยนผ้าปิดแผลเหล่านี้ทุกวัน

แผลของผู้ป่วยมักจะเปิดใหม่ในระหว่างรักษาและอาจเปิดอยู่เป็นเดือนหรือเป็นปี บาดแผลเรื้อรังและการสะสมของเนื้อเยื่อแผลเป็นทำให้ผู้ป่วยมีความเสี่ยงต่อการติดเชื้อที่คุกคามชีวิต แขนขาผิดรูป และมะเร็งผิวหนังเซลล์สความัส

นักวิจัยทราบว่าในระหว่างการทดลอง เจลถูกนำไปใช้ในสถานพยาบาล แต่เมื่อได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา (FDA) ก็สามารถใช้เจลได้เองที่บ้านเมื่อเปลี่ยนผ้าปิดแผล

อ่านเพิ่มเติม:

วิทยาศาสตร์มีอยู่ในสภาวะที่รุนแรงหรือไม่? เราตอบเป็นตัวเลข

นักวิทยาศาสตร์ค้นพบว่าใครได้ประโยชน์จากการตายของไดโนเสาร์

ดูรูปถ่ายของโลกจากอวกาศ: สร้างขึ้นโดยโมดูลส่วนตัวชุดแรก