ทารกภูมิคุ้มกันบกพร่องหายด้วยพันธุวิศวกรรม

นักวิจัยจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานฟรานซิสโกได้พัฒนาวิธีการรักษาแบบใหม่

โรคทางพันธุกรรมที่หายาก(Artemis-SCID) ซึ่งทารกขาดภูมิคุ้มกันและร่างกายไม่สามารถต่อสู้กับการติดเชื้อได้ แพทย์ระบุ ผู้ป่วย 10 คนแรกที่มีภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องถึงขั้นเสียชีวิต “รู้สึกดีมาก” สองปีหลังการปลูกถ่าย

นักวิจัยใช้รักษาสเต็มเซลล์ของเด็กเองแทนการปลูกถ่ายไขกระดูกแบบดั้งเดิมจากผู้บริจาคที่เกี่ยวข้อง วิธีนี้ช่วยลดปริมาณเคมีบำบัดที่ให้ก่อนการปลูกถ่าย

ผู้ป่วยทั้ง 10 รายที่เข้าร่วมการศึกษาเซลล์ต้นกำเนิดของพวกเขาเองที่มียีนอาร์ทิมิสที่ถูกแก้ไขถูกถ่าย หลังจากผ่านไป 12 สัปดาห์ เด็กทุกคนเริ่มสร้างเซลล์ T และ B ของตัวเอง ซึ่งเป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวที่รับผิดชอบในการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกัน ภายในหนึ่งปี เด็กสี่คนได้รับการฟื้นฟูภูมิคุ้มกันของทีเซลล์อย่างสมบูรณ์ และอีกสองปีต่อมา - ภูมิคุ้มกันของบีเซลล์

ผู้เข้าร่วมการศึกษาอีก 5 คนได้รับการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับการรักษาทางเลือก มีผู้ป่วยเพียงรายเดียวที่ต้องการการปลูกถ่ายไขกระดูกครั้งที่สอง

ความเจ็บป่วยของพวกเขาดีกว่าการรักษาแบบเดิมมาก ฉันไม่เคยเห็นผลลัพธ์ดังกล่าวในเด็กคนอื่นๆ เลย นี่มันอัศจรรย์มาก.

Mort Cowan ผู้เขียนร่วมการศึกษา

หนึ่งในผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษา รูปถ่าย: Barbara Ries, UCSF

ผู้ป่วยทุกคนที่เข้าร่วมการศึกษานี้วินิจฉัยว่าเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดรุนแรงประเภทหนึ่ง - DCLRE1C/Artemis โรคนี้เกี่ยวข้องกับการไม่มียีน DCLRE1C/Artemis หากไม่มียีนนี้ ร่างกายของเด็กจะไม่สามารถซ่อมแซม DNA หรือผลิตแอนติบอดีได้

สำหรับการรักษาโรคนี้ใช้สำหรับปลูกถ่ายไขกระดูก แต่การปลูกถ่ายจากญาติสนิททำให้เกิดภาวะแทรกซ้อนร้ายแรง: การปฏิเสธเซลล์ที่ปลูกถ่าย ปฏิกิริยาของผู้บริจาคภูมิคุ้มกันต่อเด็กและอื่น ๆ ภาวะแทรกซ้อนทั้งหมดนี้อาจทำให้เสียชีวิตได้หลังการปลูกถ่าย

อ่านเพิ่มเติม:

วัสดุชนิดแรกที่ทนทานต่อ 'โพรเจกไทล์' ที่เคลื่อนที่ด้วยความเร็วเสียง

คลื่นกระแทกจากดวงอาทิตย์ทำให้เกิดรอยแยกในสนามแม่เหล็กโลก

วิศวกรอายุ 17 ปี คิดค้นมอเตอร์ไร้แม่เหล็ก: สามารถใช้กับยานพาหนะไฟฟ้าได้